Terapi Sunting Gen di Titik Balik: Bisakah Beam Menantang Dominasi Pasar CRISPR?

Janji Teknologi Base-Editing dalam Pengobatan Penyakit Langka

Terapi gen presisi telah memasuki fase kritis, dengan beberapa perusahaan berlomba-lomba menghadirkan pengobatan baru bagi pasien yang menderita hemoglobinopati dan gangguan genetik keturunan. Beam Therapeutics menonjol di tengah keramaian ini melalui platform base-editing miliknya yang bersifat proprietary, sebuah teknik yang membedakannya dari pendekatan CRISPR/Cas9 konvensional dengan memodifikasi satu nukleotida DNA tanpa menyebabkan patahan beruntai ganda. Strategi modifikasi yang terfokus ini secara teoretis mengurangi mutasi di luar target dan meningkatkan presisi terapeutik.

Inti dari portofolio klinis Beam adalah risto-cel, sebuah terapi gen ex vivo yang dirancang untuk penyakit sel sabit dan gangguan darah lainnya. Data terbaru yang disajikan pada pertemuan tahunan ASH 2025 menunjukkan sinyal efektivitas yang menjanjikan. Di antara 31 pasien yang diobati, terapi ini mencapai induksi hemoglobin janin rata-rata lebih dari 60%, menurunkan kadar hemoglobin sel sabit di bawah 40%, dan mempertahankan resolusi anemia hingga 20 bulan. Hasil ini mewakili manfaat klinis yang berarti bagi pasien dengan sedikit pilihan pengobatan.

Validasi regulasi telah mengikuti bukti klinis tersebut. FDA memberikan penetapan obat orphan dan penetapan Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) kepada risto-cel pada pertengahan 2025, mempercepat jalur pengembangan. Beam juga memulai studi fase I dengan BEAM-103, sebuah antibodi monoklonal anti-CD117 eksperimental untuk penyakit sel sabit, sambil melanjutkan program BEAM-301 dan BEAM-302 yang menargetkan penyakit penyimpanan glikogen tipe 1a dan defisiensi alpha-1 antitrypsin, masing-masing. Pembaruan mengenai program terakhir ini diperkirakan akan hadir pada awal 2026.

Menavigasi Medan Kompetitif yang Semakin Padat

Meskipun inovasi teknologi Beam sangat signifikan, lanskap terapeutik menjadi jauh lebih kompetitif. CRISPR Therapeutics mencapai tonggak penting dengan membawa Casgevy ke pasar—satu-satunya terapi berbasis CRISPR/Cas9 yang disetujui hingga saat ini. Disetujui pada akhir 2023 dan awal 2024 di Amerika Serikat dan Eropa, Casgevy menargetkan indikasi penyakit sel sabit dan beta-thalassemia tergantung transfusi yang sama dengan yang ditargetkan Beam. CRISPR mengembangkan Casgevy bekerja sama dengan Vertex Pharmaceuticals, yang menangani komersialisasi global, memberikan keunggulan kompetitif yang signifikan dalam distribusi dan penetrasi pasar.

Sementara itu, Intellia Therapeutics mengejar pendekatan teknologi berbeda dengan kandidat CRISPR in vivo. Perusahaan baru saja menyelesaikan pendaftaran dalam studi fase III HAELO untuk lonvo-z pada angioedema herediter, dengan data utama diharapkan pada pertengahan 2026. Intellia juga bekerja sama dengan Regeneron pada nex-z untuk amyloidosis transtiretin, dengan dua studi tahap akhir yang sedang berlangsung yang menargetkan presentasi kardiak dan neurologis dari penyakit tersebut.

Tekanan kompetitif ini menegaskan kerentanan mendasar Beam sebagai perusahaan tahap klinis: perusahaan ini belum memiliki produk yang disetujui untuk menghasilkan pendapatan, sehingga menimbulkan risiko eksekusi saat berlomba menuju tonggak regulasi bersama pesaing yang memiliki modal cukup besar.

Performa Saham dan Metode Penilaian Mencerminkan Sentimen Pasar

Momentum harga BEAM cukup positif, dengan saham meningkat 58,7% dalam enam bulan terakhir—mengungguli rata-rata industri biotech sebesar 25,1% dan S&P 500 selama periode yang sama. Kinerja ini menunjukkan optimisme investor terhadap potensi pipeline Beam.

Dari sudut pandang penilaian, Beam Therapeutics diperdagangkan dengan diskon relatif terhadap rekan biotech-nya. Rasio harga terhadap buku perusahaan sebesar 2,92 di bawah median industri sebesar 3,65 dan juga di bawah rata-rata historis lima tahun sebesar 3,03, yang mungkin menunjukkan undervaluation atau mencerminkan risiko eksekusi yang melekat pada pengembangan tahap klinis.

Estimasi laba konsensus, bagaimanapun, menunjukkan gambaran kerugian yang berkelanjutan. Proyeksi konsensus Zacks untuk 2025 telah melebar menjadi kerugian per saham sebesar $4,44, turun dari $4,23 enam puluh hari sebelumnya. Untuk 2026, estimasi kerugian juga membesar menjadi $4,60 dari $4,21, menunjukkan bahwa pelaku pasar tetap menganggap profitabilitas jangka pendek tidak mungkin tercapai. Dinamika ini umum terjadi pada perusahaan dalam fase pra-komersialisasi pengembangan.

Jalan ke Depan: Eksekusi sebagai Penentu Utama

Langkah Beam Therapeutics menuju 2026 sangat bergantung pada eksekusi klinis dan regulasi. Perusahaan harus menunjukkan bahwa pendekatan base-editing-nya memberikan profil keamanan dan efektivitas yang lebih baik dibandingkan pesaing generasi pertama CRISPR sambil terus mengembangkan pipeline menuju titik keputusan regulasi. Program risto-cel merupakan peluang paling dekat untuk validasi, dengan persetujuan yang berpotensi mengubah profil keuangan dan kompetitif perusahaan.

Namun demikian, Beam memasuki 2026 sebagai perusahaan di titik balik—dengan ilmu pengetahuan yang menjanjikan, dukungan regulasi yang positif, dan dinamika kompetitif yang menantang. Investor harus memantau secara ketat hasil uji klinis dan perkembangan regulasi yang akan datang sepanjang tahun. Peringkat Zacks #3 (Hold) mencerminkan profil risiko-imbalan yang seimbang ini, mengakui potensi terapeutik sekaligus ketidakpastian eksekusi yang melekat pada investasi biotech tahap klinis.