Vilobelimabは膿皮症潰瘍の試験で混合結果を示す：事後解析データは主要評価項目の未達にもかかわらず有効性の兆候を明らかに

InflaRx N.V. (IFRX)は、重度で治癒しない潰瘍を特徴とする稀で衰弱性の高い皮膚疾患、壊死性膿皮症のためのVilobelimabの第3相試験の詳細な結果を発表しました。この試験は、2025年5月に独立データ監視委員会(IDMC)の勧告により中止されましたが、その後の完全なデータセットの包括的な再解析により、経営陣が継続的な探索に値すると考える有望な治療シグナルが明らかになりました。

希少皮膚科における未充足のニーズ

壊死性膿皮症は、この好中球性潰瘍性疾患に対して現在FDA承認の治療選択肢が存在しないため、臨床的に大きな課題となっています。患者は痛みを伴う持続性の病変に苦しみ、治療の選択肢も限られており、新たな介入の緊急性が求められています。InflaRxの試験は、この疾患において、連続した訪問ごとに完全なターゲット潰瘍閉鎖を主要評価項目とした最初のランダム化プラセボ対照試験であり、実世界の治癒結果を反映した厳格な基準です。

試験の設計と初期中止

この研究には54人の患者が登録され、そのうち30人が6か月の治療マイルストーンを達成しました。中間解析時点で、主要評価項目においてVilobelimab群とプラセボ群の間に統計的有意差が示されず、委員会から無効性の推奨が出されました。しかし、この予備的評価では、拡大されたデータセットに明らかになった治療シグナルは十分に捉えられていませんでした。

二次評価項目が臨床的利益を示唆

主要評価項目以外の指標を検討した結果、治療群間の差異が明らかになりました。Vilobelimab投与群では、20.8%が完全な疾患寛解を達成したのに対し、プラセボ群では5.6%にとどまり、3倍の差となっています。潰瘍の体積が50%以上減少した患者は36.4%に達し、プラセボ群の16.7%と比較して臨床的に意義のある改善を示しました。生活の質の評価も顕著な差を示し、Dermatology Life Quality Index（DLQI）スコアはVilobelimab群で31.1%低下した一方、対照群ではわずかに増加しました。これにより、患者報告による実質的な利益が示されました。

安全性プロファイルは良好なまま

忍容性に関するデータは、主に軽度から中程度の副作用が多いことを支持し、引き続き調査を進める価値があると判断されました。予期しない安全性のシグナルは現れず、Vilobelimabはこの慢性疾患患者集団にとって管理可能な治療候補と位置付けられています。

ポストホック解析がケースを強化

遡及的な統計モデルにより、週14から26までの潰瘍体積の推移において、Vilobelimab群で有意な減少が示されました。共分散分析も、潰瘍の体積と面積の両方において改善を裏付けました。これらの結果は、治療期間の延長により、特にこの治療が難しい患者サブセットにおいて、より大きな治療効果が得られる可能性を示唆しています。これは、短縮された中間評価期間によって見落とされていた可能性のある微妙な点です。

今後の展望と戦略的考慮事項

InflaRxの経営陣は、早期中止の決定は30人の患者から得られた予備データに基づいており、その時点では十分な効果シグナルがなかったと強調しています。拡大されたポストトライアルの解析により、Vilobelimabの実際の治療効果の範囲がより明確になりました。同社は、壊死性膿皮症における治療効果をより適切に捉えるための代替主要評価項目についてFDA関係者と協議する予定です。

また、InflaRxは経口C5aR阻害剤のIzicopan(INF904)を優先しており、今後の壊死性膿皮症の開発はパートナーシップモデルを通じて進められる見込みです。VilobelimabおよびC5a/C5aR経路遮断の全体的な戦略は、主要評価項目の失敗にもかかわらず、外部の科学的関心を引き続き集めています。

現在の市場状況

Vilobelimabは、米国において、機械的換気または体外式膜型酸素化装置を必要とする入院COVID-19患者に対して緊急使用許可（EUA）を通じて入手可能です。欧州の規制当局からも、SARS-CoV-2に関連した急性呼吸窮迫症候群に対して例外的な状況下で承認を得ています。2025年上半期の米国におけるVilobelimabの商業名(GOHIBIC)の売上高は€39千であり、前年同期の€42千と比較されます。

IFRXの株価は、過去12か月間で$0.71から$2.77の間を行き来しています。現在のプレマーケット取引は$0.97で、最近の水準から4.89%下落しています。投資家は、FDAとの代替評価項目やパートナーシップ発表に関する議論を待つ中、市場のセンチメントは慎重なままです。