FDAがvTvのCadisegliatinの道を開く：フェーズ3試験が加速されたスケジュールで再開

vTv Therapeuticsは待ち望んでいたゴーサインをついに獲得しました。数ヶ月にわたる規制当局の審査の末、FDAはcadisegliatinに関する臨床保留を解除し、1型糖尿病をターゲットとしたバイオテクノロジー企業の主力プログラムにとって重要な転換点となりました。

何が変わり、なぜ重要なのか

規制の一時停止は、以前のADME研究で検出されたクロマトグラフィー信号に起因していました。これは当初、安全性に関する懸念を引き起こす技術的な問題でした。しかし、良いニュースがあります：vTvの完全な対応は、その信号が単なる実験的なアーティファクトであり、実際の懸念ではないことを示しました。要するに、基礎となる科学は堅実であるということです。

同社はCATT1のフェーズ3を再開するだけでなく、よりスリムかつ迅速に進める計画です。試験期間は12ヶ月から6ヶ月に短縮され、トップラインデータへの道のりが大幅に圧縮されます。6ヶ月の低血糖発生率を測定する主要評価項目は変更されませんが、安全性の長期モニタリング期間を省略することで、今後のNDA提出に必要なより大規模な重要試験に直接進むことが可能となります。

薬自体：Cadisegliatinの優位性

Cadisegliatin (TTP399)は、1型糖尿病に対する経口補助療法の第一選択薬として位置付けられつつあります。肝臓選択性のグルコキナーゼアクチベーターとして、インスリンに依存せずに肝臓のグルコース取り込みを促進する新しいメカニズムを持ち、血糖コントロールの改善と低血糖エピソードの削減を目指しています。

これまでの臨床実績は堅実で、500人以上の被験者が研究を通じて薬を良好に耐え、最大6ヶ月の治療データも取得済みです。これは、薬の耐容性に関して歴史的に懸念されてきた患者集団にとって重要な安全性の信号です。

市場と投資家の動き

インサイダーの動きも一部を物語っています。vTvの会長兼社長兼CEOのPaul Sekhriは、自らの資金を投入しており、過去6ヶ月で約83,811ドル相当の5,000株を購入し、売却は一切ありません。3回の買い増し、売却ゼロ。これはインサイダーの信頼の表れです。

機関投資家の動きは混在していますが、早期参入者に対しては強気の傾向です。UBSは2024年第4四半期に6,646株を+767%(増やし、約91,772ドルを投じました。JPMorganは1,803株を追加し、Geode Capitalは保有株数を12.9%増加させました。一方、Millennium ManagementとTower Research Capitalは完全に撤退し、それぞれ保有株数を100%減少させています。

今後のスケジュール

試験はプロトコル修正の提出に続き再開される見込みで、vTvは従来よりも早くトップラインデータを提供できる体制にあります。6ヶ月の短縮されたスケジュールにより、より大きなフェーズ3の重要試験を早期に実施できる可能性があり、より迅速なNDA申請への道も開けるでしょう。

ただし、これはあくまで臨床段階のバイオテクノロジー企業です。効果と安全性はまだ確定しておらず、規制当局の承認も不確定です。12ヶ月から6ヶ月への圧縮は、長期的な安全性の結論に影響を与える可能性もあり、データの堅牢性についても疑問が残ります。

まとめ

Cadisegliatinは大きなハードルをクリアしました。1型糖尿病をターゲットとし、そのクラスで最初の経口補助療法となる可能性を持つこの薬が、FDAのフェーズ3再開承認を得たことは重要なカタリストです。商業的な成功に結びつくかどうかは、試験データと市場の広がり次第ですが、vTvには再び勢いがついています。