ファーミング、エステラーゼ阻害剤RUCONESTとJoenjaの拡大により、$376M 収益のマイルストーンを達成し、2025年の好調な業績を実現

Pharming Group N.V. (PHAR)は、2025年度の通年売上高の予備的な見通しとして、約$376 百万ドルに達すると発表しました。これは2024年の2億9720万ドルから27％の前年比増加を示しており、同社が11月に発表した修正ガイダンスの3億6500万ドルから上回る結果です。これは、経営陣が非常に強い市場の取り込みと運営効率を特徴付けたものです。

この売上達成は、主に2つの主要な商業資産によって牽引されました。RUCONESTは、急性遺伝性血管性浮腫発作の治療に用いる同社の組換えC1エステラーゼ阻害剤で、2025年の最初の9か月間に2億3120万ドルを生み出し、2024年の同期間の1億7260万ドルと比較して34％の成長を示しました。一方、Joenjaは、活性化PI3Kデルタ症候群$375 APDS(に適応された経口PI3Kデルタ阻害剤で、3840万ドルを寄与し、前年比20％の成長を記録しました。

CEOのファブリス・シュラキは、次のように述べました。「私たちは2025年に強力な成果を上げました。これは、商業資産に対する堅調な需要と新たな財務規律によるものです。Pharmingは、一次免疫不全症やミトコンドリア疾患のプログラムを推進しながら、長期的な価値創造を促進するための商業成長を支援し続けることに集中しています。」

拡大する市場機会と地理的展開

エステラーゼ阻害剤RUCONESTは、競争の激しい遺伝性血管性浮腫市場で引き続き注目を集めており、Joenjaは米国の患者間で採用が加速しています。これは、同社の国際展開の取り組みを支援しています。経営陣は、これらの製品がより広範な患者層に届くにつれて、2026年を通じて売上の勢いが持続すると予測しています。

重要なマイルストーンは目前に迫っています。Pharmingの補足新薬申請（sNDA）が、4歳から11歳のAPDS患者に対するJoenjaのFDA承認を求めており、現在優先審査中です。規制当局の決定は2026年1月31日に予定されており、このラベル拡大により、今後の収益源が拡大する可能性があります。

パイプラインの進展と臨床の進展

Pharmingの開発パイプラインは、長期的な価値を大きく高めるものです。Leniolisibは、免疫調節を伴う一次免疫不全症（CVIDを含む）に対する第II相の概念実証試験を進めています。同時に、KL1333は、ミトコンドリアDNA駆動のミトコンドリア疾患に対する重要なFALCON試験を進行中です。これらのプログラムの科学的重要性を強調するために、Pharmingは、免疫調節とCVIDを専門とする臨床の権威であるジョスリン・ファーマー博士)と、ミトコンドリア医療の専門家であるアメル・カーラ博士(を次回のプレゼンテーションで紹介します。

今後の展望：投資家デーと財務ガイダンス

2025年の営業費用は、以前に伝えられた3億4千万ドルの範囲内にとどまる見込みであり、経営陣のコスト管理に対する規律あるアプローチを示しています。Pharmingは、2026年2月3日にバーチャル投資家デーを開催し、経営陣が開発プログラムの最新情報を提供し、2026年の財務ガイダンスを発表します。第4四半期と2025年度の通年結果は、2026年3月12日に公表される予定です。

取引活動は投資家の信頼を反映しており、PHARは過去12か月間で7.50ドルから18.30ドルの間で取引されました。株価は17.18ドルで取引を終え、前回のセッションから1.90％上昇しています。