TuHURAがIFx-2.0のFDA孤児薬指定を受けたと読んだばかりです。これは、チェックポイント阻害剤に反応しなかった患者を助けるために設計されたメラノーマ治療薬です。どうやらフェーズ1のデータはかなり堅実だったようで、安全性の良好なプロフィール、深刻な毒性問題なし、そして標準的な抗PD-1薬に耐性を示した患者の中には、実際にこれを試したことで臨床的な効果を示した人もいます。

孤児指定は興味深いもので、彼らにとっていくつかの実際的なメリットをもたらします。7年間の市場独占権、税額控除、研究助成金、そして標準的なFDAのユーザーフィーを支払う必要がありません。これは、小規模なバイオテクノロジー企業にとってかなり意味のある道筋です。

また、IFx-2.0とKeytrudaを併用した進行性メルケル細胞癌の第3相試験も進行中で、さらなるデータが出てきます。私が確認したときの株価は0.5351ドルで、前日比約4.6％下落していました。今後数年でこの孤児指定がどのように展開していくのか、興味深いです。