A Terapia Genética da Sangamo para a Doença de Fabry Ultrapassa Obstáculo da FDA: O Que Isso Significa para o Tratamento de Doenças Raras

A Sangamo Therapeutics alcançou um marco significativo na sua busca por trazer uma terapia génica inovadora para pacientes com doença de Fabry. A FDA aprovou a estratégia de submissão da aplicação de licença biológica em rolo da empresa (BLA) para isaralgagene civaparvovec, marcando um caminho acelerado em direção à possível aprovação.

Compreendendo a Doença e a Inovação

A doença de Fabry representa um dos distúrbios de armazenamento lisossômico mais desafiadores, impulsionada por mutações no gene galactosidase alfa (GLA). A condição provoca a deterioração progressiva em múltiplos sistemas orgânicos—rins, coração, tecido neurológico, visão, trato digestivo e pele—tornando-se um diagnóstico devastador para os indivíduos afetados. As opções de tratamento atuais gerenciam os sintomas, mas não interrompem fundamentalmente a progressão da doença.

Isaralgagene civaparvovec oferece uma abordagem fundamentalmente diferente: uma terapia gênica de administração única projetada para abordar a causa genética subjacente em vez de apenas tratar os sintomas.

Evidência Clínica que Suporta a Decisão da FDA

O estudo STAAR da Fase 1/2 forneceu evidências convincentes. Mais notavelmente, a terapia demonstrou uma taxa média anualizada positiva de slope de (eGFR) aos 52 semanas em todos os pacientes tratados—um métrica crítica que indica a preservação ou melhoria da função renal. Este ponto final servirá como a pedra angular para as decisões de aprovação da FDA, representando uma rara instância em que os reguladores se alinharam com a medida de eficácia primária escolhida pela empresa.

Além dos resultados renais, o estudo revelou benefícios clínicos multiorgânicos que superam os padrões terapêuticos atualmente disponíveis, sugerindo que o isaralgagene civaparvovec poderia fundamentalmente remodelar os paradigmas de tratamento para os pacientes com doença de Fabry.

Aceleração Regulatória em Movimento

A aceitação da submissão contínua pela FDA indica confiança na trajetória do programa. A terapia genética já acumulou um reconhecimento regulatório substancial: designação de Medicamento Órfão, status de Via Rápida e designação RMAT ( Terapia Avançada em Medicina Regenerativa ) da FDA, juntamente com a designação de Produto Medicinal Órfão, elegibilidade PRIME da Agência Europeia de Medicamentos e reconhecimento do Caminho de Licenciamento Inovador e Acesso da Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido.

Próximos Passos e Cronograma

A Sangamo pretende iniciar a submissão BLA contínua à FDA através do caminho de aprovação acelerada durante o quarto trimestre de 2025. Esta estratégia de revisão faseada permite que os reguladores avaliem os dados à medida que se tornam disponíveis, potencialmente comprimindo o cronograma de aprovação tradicional para esta terapia potencialmente transformadora.