Щойно помітив щось цікаве щодо біотехнологічної акції, яка тихо зростає цього року. Intellia Therapeutics зросла на 47% з початку року, і це не випадковість — за цим стоїть справжня історія.

Компанія підтримується Ark Invest Кеті Вуд, що логічно, враховуючи фокус Ark на руйнівних інноваціях. Intellia глибоко занурена у редагування генів, що досі залишається досить передовою технологією у біотехнології. Їхні основні кандидатури — lonvo-z для спадкового ангіоедеми та nex-z для транстиретинового амілоїдозу — обидві спрямовані на рідкісні генетичні захворювання, для яких практично немає лікувальних опцій.

Ось де стає цікаво: nex-z пережила досить важкий 2025 рік. FDA наклала клінічні заборони на фази 3 випробувань після смерті пацієнта, пов’язаної з печінковою недостатністю. Очевидно, це знизило ціну акцій. Але швидко до тепер — FDA щойно зняла ці заборони і дозволила рухатися далі. Це велика подія. Регуляторне відновлення фактично є основною причиною, чому ми бачимо цей 47% приріст.

Але ось у чому справа — і тут інвесторам Кеті Вуд потрібно подумати ретельно — ми досі не знаємо, чи справді nex-z спричинив проблеми з печінкою. Це досить велика невідомість, яка висить над ситуацією. Компанія стала більш обережною, тепер відбирає пацієнтів з проблемами печінки і більш уважно стежить, але питання залишаються.

Генетичні терапії вже мають цю боротьбу з страховими компаніями через їхню високу вартість і складність доставки. Додайте до цього потенційну проблему безпеки — і шлях до комерційного успіху стає набагато складнішим. Intellia має партнера у вигляді Regeneron, що є надійним, а кількість пацієнтів із транстиретинним амілоїдозом величезна — йдеться про сотні тисяч по всьому світу. Крім того, nex-z може бути одноразовим лікуванням, якщо спрацює, що дійсно переконливо.

Але чесно кажучи: це високоволатильна гра. Регуляторне схвалення — це реальність, але ризики теж існують. Портфель Кеті Вуд явно орієнтований на такі високоризикові, високовіддачні ставки. Якщо ви розглядаєте можливість увійти після 47% зростання, переконайтеся, що вам комфортно з тим, що все ще може піти не так. Генетичне редагування — це ще передова медицина, і передова медицина не завжди працює так, як ми сподіваємося.