Останнім часом я досить уважно слідкую за біотехнологічним сектором, і цього тижня він був надзвичайно насичений важливими подіями. Плани затвердження FDA працювали на повну потужність, і деякі дані клінічних випробувань справді вражають.

Дозвольте мені розповісти, що саме привернуло мою увагу. По-перше, це Eton Pharmaceuticals — вони щойно отримали схвалення FDA на DESMODA, оральний розчин для центральної діабетичної інсіпідус. Це насправді досить важливо, оскільки це перша схвалена FDA рідка форма десмопресину, що означає, що пацієнтам більше не потрібно ділити таблетки або зберігати їх у холодильнику. Компанія прогнозує пікові продажі від 30 до 50 мільйонів доларів на рік, і з патентним захистом до 2044 року це виглядає як стабільна довгострокова стратегія для їхнього портфеля рідкісних захворювань. Eton закрив цей день на рівні 17,25 долара, зниження приблизно на 2,3%, але чесно кажучи, сама затвердження — це справжня історія.

Далі — Allurion Technologies отримала схвалення FDA на їхню систему гастрального балона з ковтною Smart Capsule. Дані з їхнього дослідження AUDACITY показали, що вона працює для пацієнтів з ІМТ 30-40 як нехірургічна альтернатива. Це відкриває значний ринковий потенціал.

З іншого боку, MacroGenics натрапила на перешкоду. FDA ввела частковий клінічний мораторій на їхній фазовий 2 дослід LINNET з Lorigerlimab у гінекологічних раках після кількох випадків небезпечних подій — тромбоцитопенії 4-го ступеня, міокардиту, нейтропенії. Вони не зможуть набирати нових пацієнтів, доки FDA не зніме обмеження, хоча поточні учасники можуть продовжувати участь. Це те, що нагадує, чому безпека даних так важлива у біотехнологіях.

Що стосується угод цього тижня, то Gilead Sciences купує Arcellx за 115 доларів за акцію плюс contingent value right (умовний ціновий право) у 5 доларів за акцію — всього це 7,8 мільярдів доларів. Вони вже володіли близько 11,5% компанії, і ця угода закріплює їхню позицію у клітинній терапії через дочірню компанію Kite Pharma.

Vir Biotechnology співпрацює з Astellas над VIR-5500, T-клітинним збудником, орієнтованим на PSMA для метастатичного раку простати. Vir отримує 335 мільйонів доларів авансом (з них 240 мільйонів готівкою і 75 мільйонів у вигляді інвестицій у капітал за премією 50%), а також до 1,37 мільярда доларів у вигляді етапних платежів і роялті з двозначною ставкою. Astellas керує комерціалізацією у США, тоді як Vir зберігає опцію спільного просування.

Що стосується клінічних випробувань, то позитивні дані продовжують з’являтися. Sonelokimab від MoonLake досяг значних результатів у їхньому фазовому 2 дослідженні аксіального спондилоартриту — 81% пацієнтів досягли відповіді ASAS40 на 12-й тиждень, а зображення показали значне зниження запалення у сакроілеїчних суглобах. Це ті дані, що привертають увагу.

Novo Nordisk показала змішані результати. Їхня комбінація CagriSema не досягла цілі щодо не меншої ефективності порівняно з Lilly Zepbound у дослідженні з ожиріння. CagriSema показала зниження ваги на 23%, тоді як тирзепатид — на 25,5% за 84 тижні. Це все ще хороша ефективність, але провал первинної цілі — це те, на що зверне увагу ринок.

Palvella's QTORIN гель з рапаміцином досяг своєї первинної цілі у фазі 3 для мікроцистичних лімфатичних мальформацій, з середнім покращенням 2,13 за шкалою mLM-IGA. Вони планують подати NDA у другій половині 2026 року. А VYVGART від Argenx показав статистично значне покращення у їхньому фазовому 3 дослідженні очної міастенії — важлива перемога на ринку без схвалених терапій.