Vilobelimab在化脓性皮肤坏死症试验中表现出混合结果：事后数据揭示尽管未达主要终点，但仍显示出疗效信号

InflaRx N.V. (IFRX) 公布了其终止的Vilobelimab针对化脓性皮肤坏死症（pyoderma gangrenosum）第三阶段研究的详细结果，这是一种罕见且令人衰弱的皮肤疾病，特征为严重的难以愈合的溃疡。该试验于2025年5月在独立数据监测委员会（(IDMC)）的建议下暂停，但随后对完整数据集的全面再分析发现了有希望的治疗信号，管理层认为值得继续探索。

罕见皮肤病的未满足需求

化脓性皮肤坏死症具有重大临床挑战，因为目前尚无FDA批准的治疗方案针对这种中性粒细胞性溃疡性疾病。患者忍受疼痛且持续存在的病变，治疗选择有限，迫切需要新型干预措施。InflaRx的试验是首个在此疾病中采用连续访问中完全目标溃疡愈合作为主要疗效指标的随机、安慰剂对照研究——这一严格的标准反映了实际的愈合结果。

试验设计与初步中止

该研究共招募了54名患者，其中30名达到了六个月的治疗里程碑。中期分析未能显示Vilobelimab组与安慰剂组之间在主要终点上的统计学显著差异，导致委员会建议停止试验。然而，这一初步评估未能捕捉到在扩展数据集中显现的全部治疗信号。

次要终点显示临床益处

在分析超出主要终点的指标时，治疗组之间的差异变得明显。在Vilobelimab受试者中，20.8%的患者达到了完全疾病缓解，而安慰剂组为5.6%——差异为三倍。超过50%的溃疡体积显著缩减的患者占36.4%，而安慰剂组为16.7%，显示出有意义的临床改善。生活质量评估也表现出明显差异：Vilobelimab组的皮肤科生活质量指数（DLQI）下降了31.1%，而对照组则略有上升，表明患者报告的获益切实存在。

安全性表现依然良好

耐受性数据显示，副作用多为轻度至中度，未出现意外的安全信号，使Vilobelimab成为这一慢性疾病患者群体中可控的治疗候选。

事后分析增强信心

回顾性统计模型显示，从第14周到第26周，Vilobelimab组的溃疡体积变化具有统计学显著性。协方差分析进一步证实了溃疡体积和面积的改善。这些发现表明，延长治疗时间可能释放更大的治疗潜力，尤其对于这一难治性患者群体——这一细节可能被缩短的中期评估期所掩盖。

未来方向与战略考虑

InflaRx领导层强调，早期终止决策基于30名患者的初步数据，当时缺乏足够的疗效信号。扩展的事后分析提供了更清晰的Vilobelimab实际治疗窗口。公司计划与FDA相关人员讨论可能更适合捕捉化脓性皮肤坏死症治疗效果的替代主要终点。

鉴于InflaRx优先开发其口服C5aR抑制剂Izicopan（(INF904)），未来的化脓性皮肤坏死症开发可能通过合作模式推进。尽管主要终点未达标，Vilobelimab和更广泛的C5a/C5aR通路阻断的合理性仍吸引外部科学界的关注。

当前市场地位

Vilobelimab在美国通过紧急使用授权（EUA）可用于需要机械通气或体外膜氧合（ECMO）支持的住院COVID-19患者。欧洲监管机构也在特殊情况下批准了其用于与SARS-CoV-2相关的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。2025年上半年，Vilobelimab的美国销售收入为3.9万欧元，而去年同期为4.2万欧元。

IFRX的股价在过去十二个月内波动在0.71美元至2.77美元之间。目前盘前交易显示每股0.97美元，比近期水平下降4.89%。市场情绪仍持谨慎态度，投资者等待FDA关于替代终点和潜在合作公告的讨论。