La thérapie génique de Sangamo pour la maladie de Fabry franchit un obstacle de la FDA : ce que cela signifie pour le traitement des maladies rares

Sangamo Therapeutics a atteint un jalon significatif dans sa quête pour apporter une thérapie génique révolutionnaire aux patients atteints de la maladie de Fabry. La FDA a donné son feu vert à la stratégie de soumission de la demande de licence biologique en cours (BLA) pour l'isaralgagene civaparvovec, marquant une voie accélérée vers une approbation potentielle.

Comprendre la maladie et la percée

La maladie de Fabry représente l'un des troubles de stockage lysosomal les plus difficiles, causé par des mutations dans le gène galactosidase alpha (GLA). Cette condition entraîne une détérioration progressive de plusieurs systèmes organiques : reins, cœur, tissu neurologique, vision, tractus digestif et peau, ce qui en fait un diagnostic dévastateur pour les individus touchés. Les options de traitement actuelles gèrent les symptômes mais ne stoppent pas fondamentalement la progression de la maladie.

Isaralgagene civaparvovec offre une approche fondamentalement différente : une thérapie génique à administration unique conçue pour s'attaquer à la cause génétique sous-jacente plutôt que de simplement traiter les symptômes.

Preuves cliniques soutenant la décision de la FDA

L'étude STAAR de Phase 1/2 a fourni des preuves convaincantes. Plus particulièrement, la thérapie a démontré une pente de taux de filtration glomérulaire estimé annualisé moyen (eGFR) positive à 52 semaines chez tous les patients traités—un indicateur critique de la préservation ou de l'amélioration de la fonction rénale. Ce critère de jugement servira de pierre angulaire pour les décisions d'approbation de la FDA, représentant une rare instance où les régulateurs se sont alignés sur la mesure d'efficacité primaire choisie par l'entreprise.

Au-delà des résultats rénaux, l'étude a révélé des bénéfices cliniques multi-organes qui dépassent les standards thérapeutiques actuellement disponibles, suggérant qu'isara lgagène civaparvovec pourrait fondamentalement redéfinir les paradigmes de traitement pour les patients atteints de la maladie de Fabry.

Accélération réglementaire en cours

L'acceptation par la FDA de la soumission continue indique une confiance dans la trajectoire du programme. La thérapie génique a déjà accumulé une reconnaissance réglementaire substantielle : désignation de médicament orphan, statut Fast Track, et désignation RMAT (Therapie Avancée en Médecine Régénérative) de la FDA, ainsi que la désignation de Produit Médical Orphelin, l'éligibilité PRIME de l'Agence Européenne des Médicaments, et la reconnaissance de la Voie d'Accès et de Licences Innovantes de l'Agence Réglementaire des Médicaments et des Produits de Santé du Royaume-Uni.

Prochaines étapes et calendrier

Sangamo prévoit d'initier la soumission BLA progressive à la FDA dans le cadre de la procédure d'approbation accélérée au cours du quatrième trimestre de 2025. Cette stratégie de révision par phases permet aux régulateurs d'évaluer les données au fur et à mesure de leur disponibilité, ce qui pourrait comprimer le calendrier d'approbation traditionnel pour cette thérapie potentiellement transformative.