Des données cliniques révolutionnaires révèlent le potentiel durable du Bempikibart dans le traitement de la perte de cheveux sévère

Le domaine de la biotechnologie a connu une étape importante lorsque Q32 Bio a dévoilé des résultats convaincants d’essais de Phase 2a pour le bempikibart lors de la réunion annuelle de l’American Academy of Dermatology 2025 à Orlando. Les résultats dressaient un tableau intrigant : les patients atteints d’alopécie areata sévère ont connu une repousse capillaire significative qui ne s’est pas simplement arrêtée après la fin du traitement — elle a continué à s’approfondir pendant plusieurs semaines.

La découverte centrale : des réponses qui dépassent la durée du traitement

Ce qui a le plus attiré l’attention des chercheurs n’était pas seulement l’amélioration durant la fenêtre de dosage de 24 semaines, bien que cela ait été notable. C’était plutôt la persistance et la progression des réponses observées longtemps après l’arrêt des injections de bempikibart. Parmi la population selon le protocole étudiée, ceux recevant des doses sous-cutanées de 200 mg toutes les deux semaines ont montré une réduction de 16 % du score SALT (Severity of Alopecia Tool) à la semaine 24, contre seulement 2 % d’amélioration dans le groupe placebo — une différence statistiquement significative avec une valeur p de 0,045.

L’intrigue s’est épaissie lors de la période d’observation post-traitement. À la semaine 36, soit douze semaines après la dernière injection, les patients traités au bempikibart ont montré des améliorations encore plus importantes, avec une réduction moyenne du score SALT atteignant 20 %. Les patients ayant un score SALT de base entre 50 et 95 (SALT scores between 50-95) ont montré des réponses particulièrement robustes, avec une réduction de 27 % à la semaine 26 et une réduction de 28 % maintenue jusqu’à la semaine 36.

Peut-être plus provocateurs étaient les observations à très long terme. Deux patients ont montré des réponses continues et améliorées à la semaine 55 — environ sept mois après leur dernière dose de bempikibart — suggérant que le médicament pourrait induire ce que les chercheurs appellent un « effet rémittif ». Ce phénomène laisse entendre un rééquilibrage fondamental du système immunitaire plutôt qu’une simple suppression temporaire des symptômes.

Détails cliniques importants

L’essai a recruté 41 patients pour son analyse principale, avec 23 recevant du bempikibart et 4 sous placebo dans la cohorte évaluée. Au-delà des réductions de SALT en tête d’affiche, les données ont révélé d’autres signaux encourageants. À la semaine 26, 14 % des patients sous bempikibart ont atteint un score SALT de 20 ou moins — soit une repousse capillaire quasi complète — contre 0 % dans le groupe placebo. Parmi ceux ayant une maladie sévère au départ, la proportion atteignant cet objectif atteignait 21 %.

L’expérience des patients comptait aussi. Lorsque les chercheurs ont contacté les participants après la fin de l’essai formel, presque tous ceux qui avaient montré une amélioration — 12 sur 12 ayant terminé le protocole avec des réponses positives — ont maintenu ou amélioré leur repousse capillaire. La période de suivi médiane s’est étendue à 41 semaines, avec sept de ces patients (7/12) montrant une croissance capillaire supplémentaire au-delà de ce qu’ils avaient obtenu pendant la phase de traitement.

Mécanismes moléculaires : pourquoi cela pourrait fonctionner

Le bempikibart fonctionne comme un anticorps anti-IL-7Rα entièrement humain, ce qui traduit une intervention sophistiquée dans la régulation immunitaire. Le médicament bloque deux voies de signalisation — IL-7 et TSLP — qui semblent centrales dans la défaite des follicules pileux par la réponse T-cellulaire dans l’alopécie areata. Les études pharmacocinétiques ont confirmé que le médicament atteignait des niveaux sanguins favorables avec la stratégie de dosage choisie, tandis que les évaluations de biomarqueurs ont révélé des réductions substantielles des marqueurs associés à Th2, notamment TARC, IgE et éosinophiles. Les niveaux de cellules T CD3+ ont diminué comme prévu avec le blocage de l’IL-7Rα, ce qui confirme que le bempikibart a efficacement ciblé ses cibles.

Le profil de sécurité est resté rassurant, sans événements indésirables de grade 3 ou supérieur attribués au traitement et l’absence notable d’infections virales dans le groupe bempikibart — une préoccupation parfois associée aux thérapies immunomodulatrices.

Quelles sont les prochaines étapes : élargir les preuves

Q32 Bio s’est engagé à faire progresser de manière significative le programme de développement. Une étude d’extension en ouvert, utilisant le même régime de dosage que cet essai, devrait débuter dans la première moitié de 2025. Cette phase d’accès prolongé fournira des données de suivi à plus long terme et répondra aux demandes des patients participants, désireux de continuer ou de reprendre le traitement.

L’étape suivante, plus ambitieuse, concerne SIGNAL-AA Part B, dont le début de la phase de dosage est prévu pour la première moitié de 2025, avec des résultats préliminaires attendus d’ici mi-2026. Cet essai testera une stratégie de dosage intensifiée — quatre doses de charge hebdomadaires suivies de 32 semaines de traitement de maintenance — sur environ 20 patients évaluables. La période de traitement prolongée de 36 semaines et la fenêtre d’observation totale de 52 semaines sont conçues pour générer un ensemble complet de données sur la sécurité et l’efficacité, nécessaire à une éventuelle avancée vers un essai pivot.

Implications plus larges pour les patients atteints d’alopécie areata

Pour les patients souffrant d’alopécie areata — une condition où la dysfonction immunitaire entraîne une perte de cheveux allant de zones localisées à une dénudation totale du cuir chevelu — les options de traitement sont restées remarquablement limitées. Aucune thérapie biologique n’est actuellement approuvée, laissant les patients avec des approches topiques et intralésionales d’efficacité modeste ou des immunosuppresseurs systémiques aux profils d’effets secondaires plus larges.

Si la promesse du bempikibart se confirme lors des essais ultérieurs, il pourrait représenter la première option biologique modifiant la maladie pour ces patients. La durabilité apparente de la réponse, même sept mois après l’arrêt du traitement, suggère un mécanisme fondamentalement différent de l’immunosuppression conventionnelle — un mécanisme qui pourrait réellement rééquilibrer la fonction immunitaire plutôt que de la simplement supprimer.

La convergence d’une amélioration clinique significative, d’une sécurité favorable, d’une cible engagée mesurable et du phénomène intrigant de l’approfondissement de la réponse après traitement a positionné le bempikibart comme une approche thérapeutique différenciée, nécessitant une avancée urgente vers une évaluation en phase avancée.