Akebia Therapeutics Avança o Desenvolvimento de Praliciguat com Inscrição na Fase 2 para Tratamento de FSGS

Akebia Therapeutics, Inc. (AKBA) iniciou a inscrição de pacientes num ensaio clínico de Fase 2 que avalia o Praliciguat como uma potencial terapia para Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS), marcando um avanço significativo no tratamento de uma necessidade médica não atendida. O primeiro paciente foi administrado esta semana, sinalizando o início desta fase crucial do estudo.

O Desafio Clínico: FSGS e a Lacuna no Tratamento

Focal Segmental Glomerulosclerosis representa uma doença renal grave caracterizada por cicatrização progressiva dos glomérulos — as principais estruturas de filtração do rim. Aproximadamente 40.000 pacientes nos Estados Unidos vivem com esta condição, mas atualmente, não há tratamentos aprovados pela FDA especificamente destinados a esta doença. Este vazio terapêutico destaca a necessidade urgente de candidatos a medicamentos inovadores como o Praliciguat para preencher a lacuna nas opções de gestão clínica.

Compreendendo o Mecanismo do Praliciguat

O principal candidato da Akebia atua como um estimulador de guanilato ciclase solúvel (sGC), um mecanismo de ação que demonstrou potencial terapêutico em condições renais relacionadas. A empresa licenciou o Praliciguat da Cyclerion Therapeutics, e pesquisas preliminares têm sido encorajadoras. Estudos anteriores de Fase 1 em voluntários saudáveis e avaliações de Fase 2 em pacientes com insuficiência cardíaca e doença renal diabética não revelaram preocupações significativas de segurança, estabelecendo um perfil de segurança favorável para investigações adicionais.

Desenho do Estudo e População de Pacientes

A investigação de Fase 2 em andamento está estruturada como um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, focado em adultos com FSGS confirmado por biópsia. Aproximadamente 60 pacientes já recebendo doses máximas toleradas de inibidores da enzima conversora de angiotensina ou bloqueadores dos receptores de angiotensina serão randomizados em uma proporção de 1:1 para receber Praliciguat ou placebo durante um período de 24 semanas de tratamento.

O principal desfecho do estudo centra-se na mudança em relação ao valor basal na razão proteína/creatinina na urina (UPCR) na Semana 24. Os desfechos secundários incluem a percentagem de pacientes que atingem remissão parcial, definida como uma redução de 40% no UPCR com valores abaixo de 1,5 grama por grama. Após a fase cega de 24 semanas, todos os participantes entrarão numa extensão de rótulo aberto onde receberão Praliciguat por mais 24 semanas, permitindo uma observação prolongada de eficácia e segurança.

Pipeline Mais Amplo e Perspectivas Futuras

Além do Praliciguat, o portfólio de desenvolvimento da Akebia reflete uma abordagem multifacetada para doenças renais e condições relacionadas. Vadadustat (Vafseo) está atualmente em desenvolvimento de Fase III para tratar anemia associada à doença renal crônica em populações dependentes de diálise e não dependentes de diálise. Além disso, a Akebia está desenvolvendo AKB-9090 para abordar lesão renal aguda relacionada a cirurgias cardíacas e síndrome de desconforto respiratório agudo, bem como AKB-10108 para retinopatia da prematuridade em recém-nascidos.

Perspectiva de Mercado

Na sessão de negociação de terça-feira, a AKBA fechou a $1,47, refletindo uma queda de 2,65%. A resposta do mercado provavelmente dependerá de dados intermediários de eficácia e segurança deste ensaio de Fase 2 e da capacidade da empresa de demonstrar benefício clínico significativo na população de pacientes com FSGS.