Генная терапия Sangamo для болезни Фабри преодолела препятствия FDA: что это значит для лечения редких заболеваний

Компания Sangamo Therapeutics достигла значительного этапа в своей стремлении представить революционную генную терапию пациентам с болезнью Фабри. FDA одобрило стратегию подачи компании по поэтапному заявлению на получение лицензии на биопродукты (BLA) для исаралгагена цивопарвовека, что обозначает ускоренный путь к потенциальному одобрению.

Понимание болезни и прорыва

Болезнь Фабри представляет собой одно из самых сложных лизосомальных заболеваний накопления, вызванное мутациями в гене галактозидазы альфа (GLA). Это состояние приводит к прогрессирующему ухудшению работы нескольких органов — почек, сердца, нервной ткани, зрения, пищеварительного тракта и кожи — что делает его разрушительным диагнозом для затронутых individuals. Текущие варианты лечения контролируют симптомы, но не останавливают прогрессирование заболевания.

Isaralgagene civaparvovec предлагает принципиально иной подход: генную терапию с однократным введением, направленную на решение основной генетической причины, а не просто на лечение симптомов.

Клинические данные, поддерживающие решение FDA

Исследование Phase 1/2 STAAR предоставило убедительные доказательства. В частности, терапия продемонстрировала положительный средний годовой темп изменения оцененной скорости клубочковой фильтрации (eGFR) на 52-й неделе у всех пациентов, получавших лечение — критический показатель, указывающий на сохранение или улучшение функции почек. Этот конечный показатель будет служить основой для решений по одобрению FDA, представляя собой редкий случай, когда регуляторы согласились с выбранной компанией первичной мерой эффективности.

Помимо результатов по почкам, исследование выявило многоорганные клинические преимущества, которые превышают ныне доступные терапевтические стандарты, что предполагает, что исаралгаджен цивопарвовек может в корне изменить парадигмы лечения пациентов с болезнью Фабри.

Ускорение регулирования в движении

Принятие FDA текущей подачи указывает на доверие к траектории программы. Генетическая терапия уже получила значительное признание со стороны регуляторов: статус Лекарства-сироты, статус Ускоренного трека и обозначение RMAT ( Регенеративной медицины передовых терапий ) от FDA, а также обозначение Лекарственного продукта-сироты, право на PRIME от Европейского агентства по лекарственным средствам и признание Innovative Licensing and Access Pathway от Регуляторного агентства по лекарственным средствам и медицинским изделиям Великобритании.

Следующие шаги и график

Sangamo намерена начать подачу текущего BLA в FDA в рамках ускоренного пути одобрения в четвертом квартале 2025 года. Эта стратегия поэтапного рассмотрения позволяет регулирующим органам оценивать данные по мере их поступления, что потенциально сокращает традиционный срок одобрения для этой потенциально трансформирующей терапии.