Генна терапія Sangamo для хвороби Фабрі подолала перешкоду FDA: що це означає для лікування рідкісних захворювань

Sangamo Therapeutics досягла значного етапу у своїх зусиллях щодо впровадження революційної генетичної терапії для пацієнтів з хворобою Фабрі. FDA схвалила стратегію подання компанії щодо поетапної заявки на біологічну ліцензію (BLA) для исаралгагену цивопарвовеку, що позначає пришвидшений шлях до потенційного схвалення.

Розуміння хвороби та прорив

Хвороба Фабри є однією з найскладніших лізосомних накопичувальних захворювань, спричинених мутаціями в гені галактозидази альфа (GLA). Це захворювання викликає прогресуюче погіршення в кількох органах — нирках, серці, нервовій тканині, зору, травному тракті та шкірі — що робить його жахливим діагнозом для постраждалих осіб. Поточні варіанти лікування управляють симптомами, але не зупиняють прогресування хвороби в основному.

Isaralgagene civaparvovec пропонує принципово інший підхід: генна терапія з одноразовим введенням, спрямована на усунення основної генетичної причини, а не лише на лікування симптомів.

Клінічні докази, що підтверджують рішення FDA

Дослідження Фази 1/2 STAAR надало переконливі докази. Найбільш помітно, що терапія продемонструвала позитивний середній річний оцінений коефіцієнт клубочкової фільтрації (eGFR) за 52 тижні у всіх пацієнтів, які проходили лікування — критичний показник, що вказує на збереження або покращення функції нирок. Ця кінцева точка стане основою для рішень щодо затвердження FDA, що є рідкісним випадком, коли регулятори узгодилися з вибраним компанією первинним заходом ефективності.

Окрім результатів щодо нирок, дослідження виявило клінічні переваги для кількох органів, які перевищують нині доступні терапевтичні стандарти, що свідчить про те, що ізараlgagene civaparvovec може кардинально змінити парадигми лікування для пацієнтів із хворобою Фабрі.

Регуляторне прискорення в русі

Прийняття FDA поступової подачі свідчить про впевненість у траєкторії програми. Генна терапія вже здобула значне регуляторне визнання: призначення ліків-сиріт, статус швидкої траси, а також RMAT (Поглибленої терапії регенеративної медицини) від FDA, поряд із призначенням лікувального препарату-сироти, відповідністю PRIME від Європейського агентства з лікарських засобів та визнанням Інноваційної ліцензії та шляху доступу від Управління лікарських засобів та продукції охорони здоров'я Великобританії.

Наступні кроки та графік

Sangamo має намір розпочати подачу безперервної BLA до FDA в рамках прискореного шляху затвердження протягом четвертого кварталу 2025 року. Ця стратегія поетапного перегляду дозволяє регуляторам оцінювати дані в міру їх доступності, що потенційно стискає традиційний графік затвердження для цієї потенційно трансформаційної терапії.