Dữ liệu lâm sàng đột phá tiết lộ tiềm năng lâu dài của Bempikibart trong điều trị rụng tóc nặng

Lĩnh vực công nghệ sinh học đã chứng kiến một cột mốc quan trọng khi Q32 Bio công bố kết quả thử nghiệm giai đoạn 2a đầy thuyết phục cho bempikibart tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Da liễu Hoa Kỳ 2025 tại Orlando. Những phát hiện này vẽ nên một bức tranh hấp dẫn: bệnh nhân bị rụng tóc từng vùng nghiêm trọng đã trải qua sự mọc tóc trở lại có ý nghĩa, không chỉ dừng lại sau khi kết thúc điều trị — mà còn tiếp tục sâu hơn trong nhiều tuần sau đó.

Phát Hiện Cốt Lõi: Phản Ứng Kéo Dài Sau Khi Ngưng Điều Trị

Điều khiến các nhà nghiên cứu chú ý nhất không chỉ là sự cải thiện trong khoảng thời gian 24 tuần điều trị, mặc dù đó là điều đáng kể. Thay vào đó, là các phản ứng duy trì và tiến triển được quan sát thấy lâu sau khi bệnh nhân ngưng tiêm bempikibart. Trong nhóm theo quy trình, những người nhận liều 200mg dưới da mỗi hai tuần cho thấy giảm 16% điểm số SALT (Thang Đánh Giá Rụng Tóc) tại tuần 24, so với chỉ 2% cải thiện trong nhóm giả dược — một sự khác biệt có ý nghĩa thống kê với giá trị p là 0.045.

Câu chuyện trở nên phức tạp hơn trong giai đoạn quan sát sau điều trị. Đến tuần 36, tức là mười hai tuần sau liều tiêm cuối cùng, các bệnh nhân được điều trị bằng bempikibart thể hiện những cải thiện còn lớn hơn, với mức giảm điểm SALT trung bình đạt 20%. Những bệnh nhân có điểm số SALT ban đầu từ 50-95(cho thấy phản ứng đặc biệt mạnh mẽ, với mức giảm 27% vào tuần 26 và giảm 28% được duy trì đến tuần 36.

Có lẽ đáng chú ý nhất là các quan sát dài hạn cực kỳ dài. Hai bệnh nhân vẫn thể hiện phản ứng cải thiện liên tục tại tuần 55 — khoảng bảy tháng sau liều cuối cùng của bempikibart — gợi ý rằng thuốc có thể gây ra điều mà các nhà nghiên cứu gọi là “hiệu ứng giảm thiểu”. Hiện tượng này ám chỉ sự cân bằng lại hệ miễn dịch một cách căn bản hơn là chỉ tạm thời ức chế các triệu chứng.

Chi Tiết Lâm Sàng Đáng Chú Ý

Cuộc thử nghiệm đã tuyển 41 bệnh nhân trong phân tích chính, trong đó có 23 người nhận bempikibart và 4 người dùng giả dược trong nhóm có thể đánh giá. Ngoài các giảm điểm SALT chính, dữ liệu còn cho thấy các tín hiệu khích lệ khác. Đến tuần 26, 14% bệnh nhân dùng bempikibart đạt điểm SALT 20 hoặc thấp hơn — gần như mọc tóc hoàn toàn — so với 0% trong nhóm giả dược. Trong số những người có bệnh nặng ban đầu, tỷ lệ đạt được cột mốc này lên tới 21%.

Trải nghiệm của bệnh nhân cũng rất quan trọng. Khi các nhà nghiên cứu liên hệ với các người tham gia thử nghiệm sau khi thử nghiệm chính thức kết thúc, hầu hết các phản hồi tích cực — 12 trong 12 người hoàn thành quy trình với phản ứng tích cực — đều duy trì hoặc thậm chí còn cải thiện tình trạng mọc tóc của họ. Thời gian theo dõi trung bình kéo dài đến 41 tuần, trong đó bảy trong số các bệnh nhân này )7/12( thể hiện sự mọc tóc thêm ngoài những gì họ đã đạt được trong giai đoạn điều trị.

Cơ Chế Phân Tích: Tại Sao Điều Này Có Thể Hiệu Quả

Bempikibart hoạt động như một kháng thể anti-IL-7Rα hoàn toàn của người, điều này thể hiện một can thiệp tinh vi vào điều chỉnh miễn dịch. Thuốc chặn hai đường truyền tín hiệu — IL-7 và TSLP — dường như trung tâm trong việc thúc đẩy tấn công của tế bào T vào nang tóc của bệnh rụng tóc từng vùng. Các nghiên cứu dược động học xác nhận rằng thuốc đạt mức độ trong máu thuận lợi với phương pháp liều đã chọn, trong khi các đánh giá về biomarker cho thấy giảm đáng kể các marker liên quan đến Th2 bao gồm TARC, IgE, và eosinophils. Mức độ tế bào T CD3+ giảm như mong đợi với việc chặn IL-7Rα, xác nhận rằng bempikibart đã tác động đúng mục tiêu của nó một cách hiệu quả.

Hồ sơ an toàn vẫn đáng yên tâm, không có các tác dụng phụ cấp độ 3 trở lên được quy cho điều trị và đặc biệt không có nhiễm trùng virus nào trong nhóm dùng bempikibart — một mối lo ngại đôi khi đi kèm với các liệu pháp điều chỉnh miễn dịch.

Tiếp Theo: Mở Rộng Bằng Chứng

Q32 Bio đã cam kết thúc đẩy mạnh mẽ chương trình phát triển. Một nghiên cứu mở rộng theo dõi, sử dụng cùng chế độ liều từ thử nghiệm này, dự kiến sẽ bắt đầu trong nửa đầu năm 2025. Giai đoạn tiếp cận này sẽ cung cấp dữ liệu theo dõi dài hạn hơn và đáp ứng yêu cầu của các bệnh nhân mong muốn tiếp tục hoặc khởi động lại điều trị.

Bước tiến lớn hơn là SIGNAL-AA Phần B, dự kiến bắt đầu liều trong nửa đầu năm 2025 với kết quả sơ bộ dự kiến vào giữa 2026. Nghiên cứu này sẽ thử nghiệm chiến lược liều tăng cường — bốn liều tải trong tuần đầu tiên, sau đó duy trì trong 32 tuần — trên khoảng 20 bệnh nhân có thể đánh giá. Thời gian điều trị kéo dài 36 tuần và tổng thời gian quan sát 52 tuần nhằm tạo ra bộ dữ liệu an toàn và hiệu quả toàn diện cần thiết để tiến tới các thử nghiệm then chốt tiềm năng.

Ảnh Hưởng Rộng Rãi Đến Bệnh Nhân Rụng Tóc Từng Vùng

Đối với bệnh nhân chiến đấu với rụng tóc từng vùng — một tình trạng mà rối loạn miễn dịch gây ra rụng tóc từ từng mảng đến toàn bộ da đầu — các lựa chọn điều trị vẫn còn rất hạn chế. Hiện chưa có liệu pháp sinh học nào được phê duyệt, khiến bệnh nhân phải dựa vào các phương pháp bôi ngoài da, tiêm tại chỗ hoặc thuốc ức chế miễn dịch toàn thân với tác dụng phụ rộng hơn.

Nếu lời hứa của bempikibart được chứng minh qua các thử nghiệm tiếp theo, nó có thể trở thành liệu pháp sinh học đầu tiên thay đổi căn bệnh cho những bệnh nhân này. Sự bền vững rõ ràng của phản ứng, thậm chí sau bảy tháng ngưng điều trị, gợi ý một cơ chế hoàn toàn khác so với ức chế miễn dịch thông thường — một cơ chế có thể thực sự cân bằng lại chức năng miễn dịch chứ không chỉ đơn thuần là ức chế tạm thời.

Sự hội tụ của cải thiện lâm sàng ý nghĩa, an toàn thuận lợi, sự tương tác mục tiêu có thể đo lường được, và hiện tượng hấp dẫn của phản ứng sau điều trị ngày càng sâu hơn đã định vị bempikibart như một phương pháp điều trị khác biệt, xứng đáng được đẩy nhanh tiến trình vào các giai đoạn đánh giá sau cùng.