BioAtla công bố các cột mốc lâm sàng đầy hứa hẹn và tổng quan tài chính cuối năm 2024 giữa bối cảnh tái cấu trúc chiến lược

BioAtla, Inc. (Nasdaq: BCAB), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng chuyên về điều chế kháng thể sinh học Điều kiện Hoạt động (CAB) để điều trị u ác tính rắn, đã công bố kết quả hoạt động tài chính năm 2024 và kết quả chương trình lâm sàng mới nhất, cho thấy tiến bộ đáng kể trên toàn bộ dòng sản phẩm mặc dù vẫn đang tiến hành hợp nhất hoạt động.

Dòng sản phẩm lâm sàng thể hiện hoạt động chống khối u mạnh mẽ trên nhiều chương trình

BA3182 T-Cell Engager: Đà phát triển trong giai đoạn đầu

Thử nghiệm tăng liều giai đoạn 1 cho BA3182, một kháng thể bispecific liên kết điều kiện hai mục tiêu EpCAM và CD3, tiếp tục tạo ra các tín hiệu hiệu quả khả quan. Chương trình này, tuyển chọn bệnh nhân đã điều trị nặng, có ung thư tuyến tụy không thể cắt bỏ hoặc di căn, đã đạt được nhiều trường hợp giảm khối u, bao gồm một ca ung thư đại tràng với bệnh ổn định kéo dài hơn một năm.

Nghiên cứu chưa xác định được liều tối đa dung nạp, với liều hiện tại đạt 100 microgram trong các quy trình điều trị đang diễn ra cùng với chế độ chuẩn bị. Nhóm dự kiến sẽ tăng lên 300 microgram sau khi hoàn tất giai đoạn quan sát độc tính giới hạn liều vào ngày 8 tháng 4. Thời điểm giữa năm 2025 vẫn là mục tiêu để có dữ liệu giai đoạn 1, với kết quả mở rộng liều dự kiến trong nửa đầu năm 2026.

Mecbotamab Vedotin cho thấy kết quả sống sót vượt trội trong mKRAS NSCLC

Trong số 17 bệnh nhân ung thư phổi không nhỏ tế bào dạng không biệt hóa mang đột biến KRAS và điều trị theo chế độ Q2W của mecbotamab vedotin (CAB-AXL-ADC), chương trình đã thể hiện các chỉ số sống sót đáng chú ý. Cụ thể, 66% bệnh nhân tham gia còn sống vào mốc một năm, với 58% sống đến hai năm—vượt xa các tiêu chuẩn chăm sóc thông thường được báo cáo. Thời gian sống trung bình chưa đạt được sau 35 tháng kể từ khi bắt đầu, và nghiên cứu vẫn tiếp tục thu thập dữ liệu theo dõi.

Kháng thể-khối u liên hợp đã tạo ra các phản ứng xác nhận và không xác nhận trên chín biến thể mKRAS khác nhau, bao gồm một bệnh nhân đã thất bại điều trị sotorasib trước đó. Một bệnh nhân điều trị đồng thời kháng thể anti-PD-1 đã duy trì hoàn toàn khỏi bệnh hơn hai năm. An toàn vẫn kiểm soát được, chỉ có 7% người tham gia ngưng điều trị do tác dụng phụ. Thử nghiệm giai đoạn 2, ban đầu tập trung vào bệnh nhân NSCLC dòng thứ ba hoặc sau đó, đang hướng tới một bước tiến quan trọng trong đăng ký chính thức, với kết quả giai đoạn 2 toàn diện dự kiến trong 1H 2026.

Ozuriftamab Vedotin giải quyết các ung thư đầu và cổ HPV-được phục vụ chưa đủ

Ozuriftamab vedotin (CAB-ROR2-ADC) đã thể hiện hiệu quả khác biệt trong nhóm bệnh nhân đã điều trị nặng, ung thư biểu mô tế bào vảy HPV dương tính di căn của đầu và cổ (SCCHN), một nhóm có ít lựa chọn do phản ứng giảm đối với các phương pháp hướng EGFR. Trong số 11 bệnh nhân HPV-được, chế độ 1.8 mg/kg Q2W đạt tỷ lệ phản ứng khách quan 45% với các phản ứng xác nhận đạt 27% đến nay. Thời gian duy trì phản ứng vượt quá 5.3 tháng và nhiều bệnh nhân vẫn đang điều trị tích cực.

Đặc biệt, một bệnh nhân duy nhất đạt khỏi bệnh hoàn toàn vẫn duy trì trạng thái này hơn 16 tháng. Trong toàn bộ nhóm có thể đánh giá, 100% đạt được một mức độ kiểm soát bệnh nào đó. Khả năng dung nạp vẫn phù hợp với các quan sát trước đó, và tài sản này đã nhận được Chỉ định Đường dẫn Nhanh của FDA cho chỉ định này. Việc thu thập dữ liệu giai đoạn 2 hoàn chỉnh về phản ứng khách quan, thời gian phản ứng, sống không tiến triển và sống tổng thể đang diễn ra, với các phát hiện cập nhật được trình bày tại Hội nghị Đa ngành về Ung thư Đầu và Cổ của Mayo ngày 27 tháng 3 năm 2025.

Chương trình Evalstotug CTLA-4: Tín hiệu dung nạp trong khi hiệu quả vẫn rõ ràng

Trong số bệnh nhân melanoma điều trị với 5 mg/kg evalstotug kết hợp với các chất ức chế điểm kiểm soát PD-1 (n=7 có thể đánh giá), chương trình báo cáo tỷ lệ phản ứng khách quan 71% và tỷ lệ kiểm soát bệnh 100%. Các tác dụng phụ liên quan đến hệ miễn dịch vẫn tương đối hạn chế, với 25% gặp mức độ 3 và không có tác dụng phụ mức độ 4 nào được ghi nhận trong thời gian điều trị lên đến 18 tuần.

Đánh giá rộng hơn trên nhiều loại u rắn khác nhau với cùng liều (n=17) cho thấy tỷ lệ mắc các tác dụng phụ liên quan đến hệ miễn dịch mức độ 3 là 18% và không có tác dụng phụ mức độ 4, gợi ý khả năng dung nạp tốt hơn so với các thuốc chống CTLA-4 truyền thống. BioAtla đã bắt đầu các cuộc thảo luận hợp tác trong Quý 1 năm 2025 cho tài sản Giai đoạn 1/2 này, nhằm tìm kiếm các hợp tác chiến lược để thúc đẩy phát triển lâm sàng.

Vị thế tài chính và điều chỉnh hoạt động

Dòng tiền và động thái chi tiêu

Trong quý kết thúc ngày 31 tháng 12 năm 2024, chi phí nghiên cứu và phát triển tổng cộng là 11,6 triệu đô la, giảm 11,1 triệu đô so với cùng kỳ năm trước từ 22,7 triệu đô trong Quý 4 năm 2023. Việc giảm này phản ánh tỷ lệ tuyển chọn bệnh nhân thấp hơn do các quyết định ưu tiên chương trình năm 2023. Chi tiêu R&D cả năm 2024 đạt 63,1 triệu đô so với 103,7 triệu đô năm 2023.

Chi phí quản lý chung và hành chính cho Quý 4 năm 2024 là 4,6 triệu đô so với 5,9 triệu đô trong quý cùng kỳ năm trước, chủ yếu do giảm chi phí dựa trên cổ phiếu và nhân sự. Tổng chi phí G&A cả năm là 21,8 triệu đô so với 26,0 triệu đô năm 2023.

Lỗ ròng quý 4 năm 2024 là 14,9 triệu đô so với 26,9 triệu đô trong Quý 4 năm 2023. Lỗ ròng cả năm là 69,8 triệu đô so với 123,5 triệu đô năm 2023. Những cải thiện này phản ánh cả hiệu quả hoạt động và đóng góp doanh thu hợp tác 0E0$11 trong năm 2024.

Quản lý tiền mặt và mở rộng quỹ hoạt động

Việc sử dụng tiền mặt trong cả năm 2024 là 72,0 triệu đô so với 104,0 triệu đô trong 2023, giảm 31% lượng tiền mặt tiêu hao. Riêng Quý 4 tiêu thụ 7,5 triệu đô. Tính đến cuối năm 2024, BioAtla nắm giữ 49,0 triệu đô tiền mặt và các khoản tương đương, giảm so với 111,5 triệu đô vào cuối năm 2023.

Để ứng phó, ban lãnh đạo đã thực hiện giảm nhân sự vượt quá 30%, gây ra khoảng 0,6 triệu đô chi phí trợ cấp thôi việc một lần chủ yếu phải trả trong Quý 2 năm 2025. Việc tái cơ cấu này ưu tiên giữ lại nhân viên hỗ trợ các hoạt động tạo giá trị và hai chương trình nội bộ ưu tiên của công ty, đồng thời chuẩn bị các tài sản bổ sung cho hợp tác. Kết hợp các biện pháp tối ưu hóa chi phí gần đây, các hành động này dự kiến sẽ cung cấp quỹ hoạt động đủ để đạt các mốc lâm sàng quan trọng trong nửa đầu năm 2026.

Triển vọng chiến lược và truyền thông tại hội nghị

Ông Jay M. Short, Tiến sĩ, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của BioAtla, nhấn mạnh sự tự tin vào hồ sơ lâm sàng khác biệt của nền tảng CAB, lưu ý “cải thiện đáng kể trong các dữ liệu lâm sàng của chúng tôi trên toàn bộ các chương trình nền tảng CAB về giảm khối u và sống sót tổng thể trong các nhóm bệnh nhân có nhu cầu chưa được đáp ứng.” Ông cũng nhấn mạnh các cuộc thảo luận hợp tác cho các tài sản Giai đoạn 2 trong khi nhấn mạnh trọng tâm của tổ chức vào các dữ liệu sắp tới và tuyển dụng bệnh nhân trong các chỉ định đột phá.

Ban quản lý đã tổ chức cuộc gọi hội nghị và phát trực tiếp vào ngày 27 tháng 3 năm 2025, lúc 4:30 chiều giờ miền Đông để thảo luận kết quả tài chính và điểm nổi bật của chương trình lâm sàng. Các tài liệu trình bày và bản ghi lại vẫn có thể truy cập qua trang web quan hệ nhà đầu tư của công ty.

Về nền tảng và dòng sản phẩm CAB của BioAtla

Công nghệ CAB độc quyền của BioAtla tận dụng các kháng thể đơn dòng và bispecific hoạt động theo điều kiện, được thiết kế để hoạt động chọn lọc trong môi trường vi mô của khối u, về lý thuyết giúp nâng cao hiệu quả với giảm độc tính toàn thân. Nền tảng này có sự bảo vệ bằng bằng sáng chế toàn cầu rộng lớn, bao gồm hơn 780 hồ sơ sáng chế đang hoạt động, trong đó hơn 500 đã được cấp.

BioAtla duy trì hoạt động tại San Diego, California, với hỗ trợ tiền lâm sàng thông qua hợp đồng với BioDuro-Sundia tại Bắc Kinh, Trung Quốc. Trọng tâm phát triển của công ty hướng tới ung thư tuyến tụy, ung thư phổi không nhỏ tế bào, ung thư đầu và cổ, và u ác tính melanoma bằng các dạng bispecific và liên kết kháng thể-khối u của nền tảng CAB.