FDA phê duyệt lộ trình cho Cadisegliatin của vTv: Thử nghiệm giai đoạn 3 khởi động lại với tiến trình tăng tốc

vTv Therapeutics vừa nhận được sự chấp thuận mà họ đang chờ đợi. Sau nhiều tháng bị giám sát chặt chẽ bởi cơ quan quản lý, FDA đã phê duyệt lại lệnh tạm dừng lâm sàng đối với cadisegliatin, đánh dấu một bước ngoặt quan trọng cho chương trình chủ đạo của công ty trong việc điều trị tiểu đường type 1.

Những gì đã thay đổi và tại sao điều đó quan trọng

Việc tạm dừng quy định bắt nguồn từ một tín hiệu sắc ký phát hiện trong một nghiên cứu ADME trước đó—một trục trặc kỹ thuật ban đầu gây ra các cảnh báo về an toàn. Nhưng đây là tin tốt: phản hồi đầy đủ của vTv đã chứng minh rằng tín hiệu đó chỉ là một hiện tượng thử nghiệm, không phải mối quan ngại thực sự. Nói cách khác: khoa học nền tảng vẫn vững chắc.

Công ty không chỉ đơn thuần khởi động lại giai đoạn CATT1 Phase 3; họ còn trở lại với quy mô nhỏ gọn và nhanh hơn. Thời gian thử nghiệm đang được rút ngắn từ 12 tháng xuống còn 6 tháng, giảm đáng kể thời gian để có dữ liệu chính. Mục tiêu chính đo lường tỷ lệ hạ đường huyết vào 6 tháng vẫn giữ nguyên, nhưng bằng cách bỏ qua giai đoạn theo dõi an toàn kéo dài, vTv có thể tiến thẳng vào các nghiên cứu then chốt lớn hơn cần thiết cho việc nộp đơn NDA trong tương lai.

Chính thuốc: Ưu điểm của Cadisegliatin

Cadisegliatin (TTP399) đang định vị mình như một liệu pháp bổ trợ uống đầu tiên tiềm năng cho insulin trong điều trị tiểu đường type 1. Là một chất kích hoạt glucokinase chọn lọc gan, nó hoạt động bằng cách tăng cường khả năng hấp thu glucose của gan mà không phụ thuộc vào insulin—một cơ chế mới nhằm cải thiện kiểm soát đường huyết trong khi giảm các cơn hạ đường huyết.

Hành trình lâm sàng cho đến nay khá vững chắc: hơn 500 đối tượng đã dung nạp tốt thuốc qua các nghiên cứu, với dữ liệu điều trị kéo dài tới sáu tháng. Đó là một tín hiệu an toàn có ý nghĩa trong một nhóm bệnh nhân vốn đã lo ngại về khả năng dung nạp thuốc.

Thị trường và các động thái của nhà đầu tư

Hoạt động nội bộ kể một phần câu chuyện. Paul Sekhri, Chủ tịch, Chủ tịch kiêm CEO của vTv, đã thể hiện sự tin tưởng bằng cách mua 5.000 cổ phiếu với khoảng $83,811 trong sáu tháng qua, không bán ra. Ba lần mua, không bán. Đó là sự tự tin từ nội bộ.

Về phía các tổ chức lớn, bức tranh khá đa dạng nhưng xu hướng tích cực cho các nhà đầu tư sớm. UBS đã tăng đáng kể mức độ nắm giữ, thêm 6,646 cổ phiếu (+767%) trong quý 4 năm 2024 với khoảng $91,772. JPMorgan thêm 1,803 cổ phiếu, và Geode Capital tăng tỷ lệ nắm giữ lên 12.9%. Trong khi đó, Millennium Management và Tower Research Capital đều đã thoái toàn bộ, giảm 100% vị thế.

Các mốc thời gian sắp tới

Với việc dự kiến thử nghiệm sẽ tiếp tục sau khi nộp đề xuất sửa đổi quy trình, vTv đang ở vị trí để cung cấp dữ liệu topline nhanh hơn dự kiến trước đó. Thời gian rút ngắn còn 6 tháng có thể mở khóa các nghiên cứu then chốt giai đoạn 3 lớn hơn sớm hơn, tạo điều kiện cho một con đường NDA nhanh hơn.

Tuy nhiên, đây vẫn là công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng. Hiệu quả và an toàn chưa được xác nhận chắc chắn, và việc phê duyệt của cơ quan quản lý vẫn còn nhiều điều chưa rõ ràng. Việc rút ngắn từ 12 xuống còn 6 tháng cũng đặt ra câu hỏi về độ tin cậy của dữ liệu—liệu việc theo dõi ngắn hơn có thể ảnh hưởng đến các kết luận về an toàn lâu dài hay không.

Kết luận

Cadisegliatin vừa vượt qua một thử thách lớn. Đối với một loại thuốc nhắm vào tiểu đường type 1 và có tiềm năng trở thành liệu pháp bổ trợ uống đầu tiên trong phân khúc, việc FDA chấp thuận để tiếp tục giai đoạn 3 là một chất xúc tác ý nghĩa. Dù thành công thương mại còn phụ thuộc vào dữ liệu thử nghiệm và sự chấp nhận rộng rãi của thị trường—nhưng vTv đã lấy lại đà tiến.