Ba nhà công nghệ sinh học đặt mục tiêu đột phá quan trọng vào năm 2026

Ngành công nghiệp sinh học đã thể hiện sức mạnh đáng kể vào năm 2025, với Chỉ số Công nghệ Sinh học Nasdaq tăng 33,8% bất chấp những khó khăn ban đầu từ lo ngại về thuế quan. Sự phục hồi này phản ánh nhu cầu đầu tư liên tục vào đổi mới chăm sóc sức khỏe, được thúc đẩy bởi hơn 44 lần phê duyệt thuốc của FDA trong suốt năm, một môi trường M&A phát triển mạnh mẽ, và sự phấn khích ngày càng tăng về phát triển thuốc dựa trên trí tuệ nhân tạo. Nhìn về phía 2026, đà phát triển của ngành không có dấu hiệu chậm lại, với nhiều mốc quan trọng về lâm sàng và pháp lý dự kiến sẽ mở khóa giá trị lớn cho các cổ đông.

Ba công ty đáng chú ý vì các chất xúc tác chuyển đổi trong năm 2026 gồm: Denali Therapeutics (DNLI), Nuvalent, Inc. (NUVL), và Vanda Pharmaceuticals (VNDA). Mỗi công ty đều được xếp hạng Zacks #3 (Hold) và đã thể hiện hiệu suất mạnh mẽ vào cuối năm 2025—một quỹ đạo có khả năng duy trì khi các quyết định pháp lý và kết quả lâm sàng quan trọng đang đến gần.

Denali Therapeutics: Bước đột phá về bệnh hiếm sắp xảy ra

Tập trung vào các bệnh thoái hóa thần kinh, Denali nằm trong phân khúc thị trường chưa được phục vụ đầy đủ. Chìa khóa thúc đẩy chính cho năm 2026 của công ty là tividenofuspalfa (trước đây gọi là DNL310), một liệu pháp thay thế enzyme vận chuyển mới, nhắm vào MPS II, còn gọi là hội chứng Hunter. Cơ chế này cho phép enzyme điều trị vượt qua hàng rào máu não—một thành tựu khoa học quan trọng cho một rối loạn di truyền hiếm gặp với các lựa chọn điều trị hạn chế.

FDA đã gia hạn thời gian xem xét đơn cấp phép sinh học của tividenofuspalfa vào tháng 10 năm 2025, đẩy ngày quyết định lên 5 tháng 4 năm 2026, so với mục tiêu ban đầu là tháng 1. Sự chậm trễ này xuất phát từ việc công ty nộp thêm dữ liệu dược lý lâm sàng để trả lời các câu hỏi của cơ quan quản lý—một bước đi bình thường không liên quan đến hiệu quả hay an toàn. Ứng viên này trước đó đã nhận các danh hiệu Đột phá, Đường nhanh, Thuốc hiếm và Chứng bệnh nhi đồng hiếm, nhấn mạnh tiềm năng quan trọng của nó.

Ngoài tividenofuspalfa, Denali còn duy trì một pipeline mạnh mẽ nhắm vào hội chứng Sanfilippo, bệnh Parkinson và viêm loét đại tràng, cho thấy nhiều cơ hội mở rộng trong các lĩnh vực thoái hóa thần kinh và viêm.

Nuvalent: Tiến bộ trong điều trị ung thư chính xác với ROS1 và ALK dương tính

Nuvalent hoạt động tại giao điểm của các liệu pháp điều trị ung thư nhắm mục tiêu, giải quyết tình trạng kháng thuốc trong các ung thư do kinase thúc đẩy. Ứng cử viên hàng đầu của họ, zidesamtinib (NVL-520), là một chất ức chế chọn lọc ROS1 thế hệ mới, được thiết kế để vượt qua các hạn chế của các liệu pháp hiện có—cụ thể là kháng thuốc mới nổi, độc tính trung tâm hệ thần kinh và các biến chứng di căn não.

FDA đã chấp nhận đơn thuốc mới của Nuvalent cho zidesamtinib với ngày hành động mục tiêu là 18 tháng 9 năm 2026. Đây là một mốc quan trọng đối với bệnh nhân ung thư phổi không nhỏ tế bào dương tính ROS1 giai đoạn tiến triển, đã hết các lựa chọn điều trị trước đó. Các danh hiệu Đột phá và Thuốc hiếm củng cố lộ trình pháp lý.

Quan trọng không kém, Nuvalent công bố dữ liệu then chốt tích cực cho neladalkib, một chất ức chế chọn lọc ALK được đánh giá trong thử nghiệm ALKOVE-1 ở bệnh nhân NSCLC dương tính ALK đã trải qua điều trị. Những kết quả khả quan này giúp công ty chuẩn bị đàm phán với FDA về chiến lược đăng ký, có thể định vị neladalkib như một yếu tố thúc đẩy giá trị bổ sung trong danh mục ung thư của Nuvalent.

Vanda Pharmaceuticals: Nhiều chất xúc tác pháp lý hội tụ trong năm 2026

Triển vọng năm 2026 của Vanda bao gồm nhiều chất xúc tác ngắn hạn có thể định hình lại danh mục điều trị và quỹ đạo thương mại của họ. Đặc biệt, công ty đã nộp đơn cấp phép sinh học cho imsidolimab, một kháng receptor IL-36 mới cho bệnh vảy nến mủ toàn thân—một chỉ định hiếm gặp với nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể. Trạng thái xem xét ưu tiên, nếu được cấp, có thể cho phép FDA phê duyệt vào giữa năm 2026, mở rộng hoạt động của Vanda trong quản lý các bệnh da hiếm.

Cơ chế của imsidolimab trực tiếp giải quyết tình trạng thiếu hụt IL-36RA phổ biến ở bệnh nhân GPP thông qua các con đường đột biến gen IL36RN mục tiêu, cung cấp một phương pháp điều trị có cơ chế khác biệt rõ ràng.

Các hoạt động pháp lý đồng thời bao gồm xem xét của FDA đối với Bysanti (milsaperidone) nhắm vào rối loạn lưỡng cực I và tâm thần phân liệt, với ngày quyết định là 21 tháng 2 năm 2026, và tradipitant cho say tàu, với mục tiêu là 30 tháng 12 năm 2025. Ứng viên này đang tiến vào giai đoạn III để điều trị buồn nôn và nôn do GLP-1 gây ra, đặc biệt phù hợp với việc sử dụng rộng rãi các thuốc kích hoạt thụ thể GLP-1 để quản lý cân nặng. Việc bắt đầu chương trình giai đoạn III dự kiến trong nửa đầu năm 2026, giúp Vanda nắm bắt nhu cầu thị trường mới nổi trong một lĩnh vực điều trị đang mở rộng nhanh chóng.

Đà phát triển của ngành công nghiệp sinh học vẫn dựa trên dòng vốn liên tục, đổi mới trong quy định và các đột phá khoa học. Ba công ty này thể hiện tiềm năng của ngành trong việc mang lại lợi nhuận đáng kể cho cổ đông thông qua tiến trình phát triển pipeline có kỷ luật và sự tham gia chiến lược vào quy trình pháp lý trong năm 2026.