Điều trị chỉnh sửa gen ở điểm ngoặt: Liệu Beam có thể thách thức sự thống trị của CRISPR trên thị trường?

Triển vọng của Công nghệ Chỉnh sửa Cơ sở trong Điều trị Bệnh hiếm gặp

Liệu pháp gene chính xác đã bước vào giai đoạn quan trọng, với nhiều công ty cạnh tranh để mang các phương pháp điều trị mới đến bệnh nhân mắc bệnh hemoglobinopathies và rối loạn di truyền di truyền. Beam Therapeutics nổi bật trong thị trường cạnh tranh này nhờ nền tảng chỉnh sửa cơ sở độc quyền của mình, một kỹ thuật phân biệt với phương pháp CRISPR/Cas9 truyền thống bằng cách chỉnh sửa một nucleotide DNA duy nhất mà không gây ra các vết cắt đôi chuỗi. Chiến lược chỉnh sửa mục tiêu này về lý thuyết giảm thiểu đột biến ngoài mục tiêu và nâng cao độ chính xác điều trị.

Trung tâm của danh mục lâm sàng của Beam là risto-cel, một liệu pháp gene ex vivo dành cho bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm và các rối loạn máu khác. Dữ liệu gần đây trình bày tại hội nghị thường niên ASH 2025 cho thấy các tín hiệu hiệu quả khả quan. Trong số 31 bệnh nhân được điều trị, liệu pháp đạt mức độ kích thích hemoglobin thai nhi trung bình vượt quá 60%, giảm mức hemoglobin hình liềm xuống dưới 40%, và duy trì giải pháp thiếu máu trong tối đa 20 tháng. Những kết quả này mang lại lợi ích lâm sàng đáng kể cho bệnh nhân ít có lựa chọn điều trị.

Chứng nhận pháp lý đã theo sau bằng chứng lâm sàng. FDA đã cấp phép cho risto-cel cả chế độ thuốc hiếm và chế độ Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) vào giữa năm 2025, đẩy nhanh quá trình phát triển. Beam cũng đã bắt đầu một nghiên cứu giai đoạn I với BEAM-103, một kháng thể đơn dòng chống CD117 thử nghiệm cho bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm, đồng thời tiến hành các chương trình BEAM-301 và BEAM-302 nhắm vào bệnh tích glycogen lưu trữ loại 1a và thiếu alpha-1 antitrypsin, lần lượt. Một cập nhật về chương trình sau dự kiến vào đầu năm 2026.

Điều hướng một Thị trường Cạnh tranh ngày càng đông đúc

Mặc dù có những đổi mới kỹ thuật của Beam, cảnh quan điều trị đã trở nên cạnh tranh hơn nhiều. CRISPR Therapeutics đã đạt được cột mốc quan trọng khi đưa Casgevy ra thị trường — liệu pháp dựa trên CRISPR/Cas9 đầu tiên và duy nhất được phê duyệt tính đến nay. Được phê duyệt vào cuối năm 2023 và đầu năm 2024 tại Hoa Kỳ và Châu Âu, Casgevy giải quyết cùng các chỉ định bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia phụ thuộc truyền máu mà Beam đang nhắm tới. CRISPR phát triển Casgevy hợp tác với Vertex Pharmaceuticals, công ty này xử lý việc thương mại hóa toàn cầu, mang lại lợi thế cạnh tranh đáng kể về phân phối và thâm nhập thị trường.

Trong khi đó, Intellia Therapeutics theo đuổi một phương pháp công nghệ khác với các ứng viên CRISPR trong in vivo. Công ty gần đây hoàn tất tuyển bệnh nhân trong nghiên cứu giai đoạn III HAELO quan trọng cho lonvo-z trong bệnh phù mạch di truyền, với dữ liệu chính dự kiến vào giữa năm 2026. Intellia cũng hợp tác với Regeneron về nex-z cho bệnh amyloidosis transthyretin, với hai nghiên cứu giai đoạn muộn đang tiến hành nhằm vào cả biểu hiện tim và thần kinh của bệnh.

Áp lực cạnh tranh này nhấn mạnh điểm yếu cơ bản của Beam như một công ty giai đoạn lâm sàng: thiếu sản phẩm đã được phê duyệt để tạo doanh thu, gây rủi ro thực thi khi cạnh tranh với các đối thủ có vốn hóa mạnh mẽ hơn đang tiến tới các mốc pháp lý.

Hiệu suất cổ phiếu và Các chỉ số định giá phản ánh tâm lý thị trường

Đà tăng giá của BEAM đã rất tích cực, với cổ phiếu tăng 58.7% trong sáu tháng qua — vượt xa trung bình ngành công nghệ sinh học là 25.1% và S&P 500 trong cùng kỳ. Sự vượt trội này cho thấy các nhà đầu tư lạc quan về tiềm năng của pipeline của Beam.

Xét về định giá, Beam Therapeutics giao dịch ở mức chiết khấu so với các đối thủ trong ngành biotech. Tỷ số giá trên sổ sách của cổ phiếu là 2.92 thấp hơn trung vị ngành là 3.65 và thấp hơn trung bình 5 năm lịch sử của chính nó là 3.03, có thể biểu thị sự đánh giá thấp hoặc phản ánh các rủi ro thực thi vốn có của phát triển giai đoạn lâm sàng.

Các ước tính lợi nhuận đồng thuận, tuy nhiên, cho thấy bức tranh về các khoản lỗ tiếp tục. Các dự báo của Zacks cho năm 2025 đã mở rộng thành mức lỗ trên mỗi cổ phiếu là $4.44, giảm so với $4.23 của 60 ngày trước đó. Đến năm 2026, các ước tính lỗ cũng đã mở rộng thành $4.60 từ $4.21, cho thấy các nhà đầu tư kỳ vọng khả năng sinh lợi trong ngắn hạn vẫn khó xảy ra. Tình hình này là phổ biến đối với các công ty trong giai đoạn phát triển chưa thương mại hóa.

Con đường phía trước: Thực thi là yếu tố quyết định cuối cùng

Tiến trình của Beam Therapeutics đến năm 2026 phụ thuộc gần như hoàn toàn vào việc thực thi lâm sàng và pháp lý. Công ty cần chứng minh rằng phương pháp chỉnh sửa cơ sở của mình mang lại hồ sơ an toàn và hiệu quả vượt trội so với các đối thủ CRISPR thế hệ đầu, đồng thời thúc đẩy pipeline tiến tới các mốc quyết định pháp lý. Chương trình risto-cel là cơ hội rõ ràng nhất để xác thực, với việc phê duyệt có thể biến đổi hồ sơ tài chính và cạnh tranh của công ty.

Tuy nhiên, Beam bước vào năm 2026 như một công ty ở điểm ngoặt — với khoa học đầy hứa hẹn, các chính sách hỗ trợ pháp lý tích cực, và các thách thức cạnh tranh đáng kể. Các nhà đầu tư nên theo dõi sát sao các kết quả thử nghiệm lâm sàng sắp tới và các diễn biến pháp lý trong suốt năm. Xếp hạng Zacks của #3 (Hold) phản ánh hồ sơ rủi ro - lợi nhuận cân bằng này, thừa nhận cả tiềm năng điều trị lẫn những bất ổn trong thực thi đặc trưng cho các khoản đầu tư biotech giai đoạn lâm sàng.