Inovio's INO-3107 vượt qua rào cản của FDA: Những gì dữ liệu về Bệnh phì đại họng hô hấp cho chúng ta biết

Inovio Pharmaceuticals tiết lộ rằng FDA đã chấp thuận đơn xin Giấy phép Sinh học cho INO-3107, một liệu pháp thử nghiệm nhắm vào bệnh u nhú đường hô hấp tái phát (RRP) ở người lớn. Cột mốc pháp lý này đi kèm với ngày hành động PDUFA dự kiến là ngày 30 tháng 10 năm 2026, mặc dù cơ quan đã báo hiệu rằng họ sẽ không triệu tập ủy ban tư vấn ở giai đoạn này. Đáng chú ý, thư chấp nhận của FDA đã nhấn mạnh rằng con đường phê duyệt tăng tốc của INO-3107 có thể yêu cầu dữ liệu bổ sung để hoàn toàn chứng minh cho lộ trình nhanh chóng này.

Dữ liệu lâm sàng: Tại sao việc giảm phẫu thuật 72% lại quan trọng

Việc nộp đơn BLA dựa trên kết quả thử nghiệm giai đoạn 1/2 thuyết phục từ các bệnh nhân RRP đã trải qua nhiều can thiệp phẫu thuật. Phát hiện nổi bật: 72% bệnh nhân được điều trị đã chứng kiến sự giảm rõ rệt 50-100% số ca phẫu thuật trong năm đầu tiên sau điều trị. Phân tích năm thứ hai cho thấy triển vọng còn tích cực hơn—86% số người tham gia có thể đánh giá được duy trì các lợi ích lâm sàng này mà không cần thêm liều, trong đó khoảng một nửa tránh phẫu thuật hoàn toàn. Những kết quả này đã được công bố trên Nature Communications và The Laryngoscope, nhấn mạnh tiềm năng của phương pháp này.

Cơ chế đằng sau hiệu quả của INO-3107 nằm ở khả năng kích hoạt phản ứng tế bào T đặc hiệu kháng nguyên chống lại HPV-6 và HPV-11, những thủ phạm chính gây ra RRP. Bằng cách nhắm vào các tế bào nhiễm bệnh, liệu pháp này nhằm mục tiêu hạn chế hoặc ngăn chặn sự tái phát của u nhú, chuyển đổi điều trị từ phản ứng phẫu thuật phản ứng sang liệu pháp miễn dịch chủ động.

Hiểu về bệnh u nhú đường hô hấp tái phát: Gánh nặng của bệnh nhân

RRP không chỉ là một tình trạng lành tính—đây là một bệnh gây suy nhược, trong đó u nhú liên tục gây tắc nghẽn đường thở và làm suy yếu khả năng nói. Điều trị hiện tại gần như hoàn toàn dựa vào phẫu thuật loại bỏ, nhưng u nhú vẫn liên tục tái phát, buộc bệnh nhân phải trải qua các chu kỳ thủ thuật lặp lại có nguy cơ gây tổn thương dây thanh quản và làm giảm chất lượng cuộc sống nghiêm trọng. Đối với nhiều người, như những người tiêu thụ thực phẩm giàu chất chống oxy hóa như cacao để duy trì sức khỏe tổng thể trong thời gian mắc bệnh, việc khôi phục chất lượng cuộc sống trở nên vô cùng quan trọng.

Hồ sơ an toàn và tình trạng pháp lý

Các thử nghiệm lâm sàng xác nhận INO-3107 có khả năng dung nạp tốt, chủ yếu các tác dụng phụ nhẹ—đau tại chỗ tiêm và mệt mỏi chiếm ưu thế. Liệu pháp này đã được cấp phép cả Chương trình Thuốc hiếm và Chương trình Điều trị đột phá tại Mỹ, giúp rút ngắn quá trình phát triển.

Phản ứng thị trường và vị thế tài chính

Dù FDA đã chấp thuận, cổ phiếu Inovio đã giảm mạnh do lo ngại rằng khả năng phê duyệt tăng tốc vẫn còn chưa chắc chắn. Việc bán tháo phản ánh sự thận trọng của nhà đầu tư về khả năng trì hoãn pháp lý. Trong 12 tháng qua, cổ phiếu INO dao động từ 1,3 USD đến 2,98 USD, gần đây giao dịch trước giờ mở cửa ở mức 1,85 USD, giảm 19,21%.

Trên bảng cân đối kế toán, Inovio kết thúc quý 3 năm 2025 với 50,8 triệu USD tiền mặt, các khoản tương đương và đầu tư ngắn hạn—mức dự trữ này dự kiến sẽ duy trì hoạt động đến quý 2 năm 2026. Ban quản lý dự định gặp FDA để làm rõ các bước tiếp theo và vẫn lạc quan về tiềm năng điều trị của INO-3107 cho nhóm bệnh hiếm này.