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《新英格蘭醫學雜誌》公布了Delpacibart Etesiran (del-desiran)用於治療肌營養不良症1型的第一/二期MARINA®試驗結果

PR Newswire

星期四，2026年2月19日 上午7:00 GMT+9 讀取時間約11分鐘

文章內容：

RNA

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Del-desiran有效將siRNA傳遞至肌肉，導致DMPK mRNA平均降低約40%，並改善錯剪

治療在多項指標上顯示出改善，包括肌肉僵直、肌肉功能與力量、活動能力及患者報告結果

Del-desiran展現出可接受的安全性與耐受性 大多數不良事件為輕度或中度

聖地牙哥，2026年2月18日 /PRNewswire/ – Avidity Biosciences, Inc. (納斯達克：RNA)，一家致力於開發新一類RNA治療藥物的生物製藥公司，推出了名為抗體寡核苷酸偶聯物（AOCs™）的RNA新療法，今日宣布，已完成的第一/二期MARINA®試驗中delpacibart etedesiran (del-desiran)在肌營養不良症1型（DM1）患者中的最終結果，將於《新英格蘭醫學雜誌》(NEJM) 2023年2月19日刊出。該稿題為「肌營養不良症1型的抗體寡核苷酸偶聯物」。

(PRNewsfoto/Avidity Biosciences, Inc.)

DM1是一種少見、進行性且常致命的神經肌肉疾病，尚無疾病修正療法。Del-desiran是一種研究性治療，旨在通過降低有毒的DMPK mRNA的總水平，來解決DM1的根本遺傳原因。這些有毒的mRNA積聚會封鎖關鍵的RNA調控蛋白，進而導致多個下游基因的錯剪，產生多樣的臨床表現。

第一/二期MARINA試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估在成人DM1患者中，單次及多次遞增劑量的del-desiran 靜脈注射的安全性與耐受性，為期六個月。數據來自38名參與者，按3:1比例隨機接受1 mg/kg del-desiran一次、或3次2 mg/kg或4 mg/kg del-desiran (反映為siRNA劑量)，或安慰劑。該研究的主要終點是評估del-desiran的安全性與耐受性。探索性終點則是評估del-desiran在多個療效指標上的臨床活性。

"這些來自MARINA研究的最終結果進一步強化了迄今為止報告的del-desiran數據，顯示其具有可接受的安全性和在多項關鍵功能評估中的改善，包括肌肉僵直，這是DM1的標誌性症狀之一，"維吉尼亞聯邦大學神經科學系研究副教授兼研究部主任、MARINA試驗的主要作者兼首席研究員約翰遜醫學博士表示。 “DM1是一種進行性疾病，常致命，且隨世代加重，影響數千美國人及其家庭。迫切需要一種能解決這一疾病根本遺傳原因的獲批療法，而這些del-desiran的數據，以及正在進行的OLE研究的數據，對DM1社群來說非常鼓舞人心。”

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來自_NEJM_的第一/二期MARINA研究結果顯示：

del-desiran (siRNA)有效傳遞至肌肉，所有受試者中DMPK mRNA平均降低約40%。  

在接受2 mg/kg和4 mg/kg del-desiran治療後，肌肉特異性基因的剪接得到改善。  

在探索性功能測量中取得改善，包括：  

 

*    
    
    手部功能/肌肉僵直 (視頻手部打開時間（vHOT）)  

     
*    
    
    肌肉力量 (定量肌肉測試（QMT）總分)  

     
*    
    
    活動能力 (10米行走/跑步測試（10mWRT）和站立起身測試（TUG）)  

     
*    
    
    DM1-Activ，一項患者報告的日常活動測量工具（例如：洗澡、拜訪家人或朋友、上樓梯）(  

大多數治療相關不良事件（TEAEs）為輕度或中度，且未導致參與者退出。  

在2 mg/kg和4 mg/kg劑量組中，發生兩例嚴重不良事件（SAEs），其中一例因藥物相關而退出研究。  

"我們很高興《新英格蘭醫學雜誌》認可第一/二期MARINA數據的重要性。安全性良好，加上我們對del-desiran計劃中探索性終點的深入分析，進一步證明這一研究性療法可能為DM1患者及其家庭帶來轉型的治療選擇，"Avidity總裁兼執行長Sarah Boyce表示。 “我們將專注於推進正在進行的del-desiran第三期HARBOR研究，該研究有望成為全球首個獲批的DM1治療藥物。”

Del-desiran )4 mg/kg(目前正在全球範圍內的第三期HARBOR™研究中評估，適用於16歲及以上的DM1患者，以及所有完成第一/二期MARINA試驗的參與者的HARBOR開放標籤延伸)HARBOR-OLE™(試驗。該全球第三期HARBOR研究於2025年7月完成入組，預計2026年下半年公布54週的初步數據。

關於第三期HARBOR™試驗

**全球第三期HARBOR™試驗是一項隨機、安慰劑對照、雙盲的關鍵性研究，旨在評估del-desiran在約150名DM1患者中的療效，患者年齡為16歲及以上)。該研究在全球約40個站點進行。患者每八週接受一次del-desiran或安慰劑（1:1比例）。HARBOR旨在評估DM1的多個關鍵功能方面。主要終點是視頻手部打開時間（vHOT），用於測量肌肉僵直，這是DM1的標誌性症狀。次要關鍵終點包括肌肉力量（通過手握力量和QMT總分測量）以及日常活動能力（通過DM1-Activ測量）。所有參與者，不論接受活性治療或安慰劑，都可以選擇加入正在進行的開放標籤延伸試驗。欲了解更多HARBOR試驗信息，請搜尋NCT06411288。欲了解HARBOR-OLE試驗，請搜尋(NCT07008469)。

關於第一/二期MARINA®試驗
MARINA®試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的第一/二期臨床試驗，招募了38名DM1成人患者。該研究的主要目標是評估單次及多次遞增劑量的del-desiran (AOC 1001) 靜脈注射的安全性與耐受性。MARINA試驗評估了del-desiran (AOC 1001)在多個關鍵生物標誌物上的活性，包括骨骼肌中DMPK mRNA的降低和異常可變剪接的改善。儘管第一/二期試驗未能充分評估功能性益處，但它探索了del-desiran (AOC 1001)在肌肉功能多項指標上的臨床活性，包括肌肉僵直、肌肉力量、活動能力以及患者報告的結果和生活質量指標。患者可選擇在治療結束後加入MARINA-OLE™，一項開放標籤延伸研究。欲了解此研究更多信息，請點擊此處或搜尋NCT05027269。

關於肌營養不良症1型

**肌營養不良症1型（DM1）是一種罕見的遺傳性(常染色體顯性)、進行性神經肌肉疾病，會縮短壽命並需終身照護，原因是DMPK基因中的三核苷重複，導致有毒的mRNA獲得性增強。該疾病在嚴重程度、表現形式和發病年齡上高度變異，但所有形式的DM1都伴隨著高疾病負擔。DM1的特徵包括多系統表現，如肌肉僵直和進行性肌肉無力，且由於在骨骼肌、心肌和平滑肌中異質性表現，可能被低估，進而影響心血管、胃腸、呼吸、眼部和/或內分泌系統。目前尚無獲批的藥物治療DM1患者。

關於del-desiran

**Del-desiran利用Avidity的AOC平台技術，旨在通過降低有毒DMPK mRNA的水平，解決DM1的根本遺傳原因。Del-desiran由一種專有的單克隆抗體組成，能與轉鐵蛋白受體1（TfR1）結合，並與一種靶向DMPK mRNA的siRNA偶聯。Del-desiran目前正在全球範圍內的第三期HARBOR™試驗和正在進行的HARBOR-OLE™試驗中評估，涉及所有完成第一/二期MARINA試驗的患者。MARINA-OLE試驗的長期數據顯示，該藥在多個終點上逆轉了DM1的疾病進展，包括視頻手部打開時間（vHOT）和肌肉力量，以及日常活動能力，與END-DM1自然史數據相比。Del-desiran已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的突破性療法、孤兒藥和快速通道認證，以及歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥認定。它也是日本首個獲得孤兒藥認定的DM1研究性治療。

關於Avidity

**Avidity Biosciences, Inc.的使命是通過提供新一類RNA治療藥物——抗體寡核苷酸偶聯物（AOCs™）——深刻改善人們的生活。Avidity正在用其專有的AOCs技術革新RNA領域，這些AOCs旨在結合單克隆抗體的特異性與寡核苷酸療法的精確性，以攻克以往難以達成的目標和疾病。利用其專有的AOC平台，Avidity成功實現了RNA的首次定向傳遞到肌肉，並在三種罕見肌肉疾病的臨床開發中領先，包括肌營養不良症1型（DM1）、杜氏肌營養不良症（DMD）和面肩肱型肌營養不良（FSHD）。Avidity還在推進兩個完全自主擁有的心臟病學精準治療候選藥物，針對罕見的遺傳性心肌病。此外，Avidity正通過關鍵合作夥伴關係擴展AOCs的應用範圍，包括心臟病學和免疫學領域的項目。Avidity總部位於加州聖地牙哥。欲了解更多關於我們的AOC平台、臨床開發管線和團隊的信息，請訪問www.aviditybiosciences.com，並在LinkedIn和X上與我們互動。

前瞻性聲明
Avidity提醒讀者，本文中涉及的非事實性陳述屬於前瞻性聲明，基於公司當前的信念和預期。這些前瞻性聲明包括但不限於：del-desiran在MARINA®研究中的數據意義；del-desiran有望成為DM1的轉型療法並成為首個獲批的全球藥物；del-desiran臨床研究的狀況；Avidity計劃展示HARBOR™研究的更多數據及時間安排；del-desiran的數據特徵及其對推進的影響；MARINA、MARINA-OLE™和HARBOR研究的設計、目標和狀態；Avidity推進臨床計劃的計劃和預期，以及平台、運營和項目的未來展望。包含前瞻性聲明的內容不應被視為Avidity對任何計劃實現的承諾。實際結果可能與本新聞稿所述不同，原因包括但不限於：新數據分析可能得出與MARINA試驗不同的結論；del-desiran可能出現未預料的副作用或療效不足，影響其開發、監管批准和商業化；FDA及其他全球監管機構的後續進展可能與目前反饋不符，延遲預期時間表；Avidity的產品候選物的發現和開發方法尚未證明有效；HARBOR研究可能延遲；Avidity依賴第三方進行臨床測試和產品製造；美國及國外的立法、司法和監管變化；Avidity可能比預期更快耗盡資金；以及其他在Avidity年度報告（Form 10-K）及SEC後續文件中描述的風險。Avidity提醒讀者不要過度依賴這些前瞻性聲明，這些聲明僅在發布之日有效，公司沒有義務更新這些聲明以反映之後的事件或情況。所有前瞻性聲明均受此警示聲明的全面限制，該聲明根據1995年私營證券訴訟改革法案的安全港條款作出。

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