剛剛看到LRMR今天跳漲超過40%——Larimar Therapeutics獲得FDA突破性療法認定，針對他們的Nomlabofusp候選藥物。它旨在治療弗里德雷希共濟失調症，這是一種罕見的遺傳疾病，影響肌肉協調和行動能力。範圍相當小眾，但顯然美國約只有5,000人患有此病，所以如果成功，潛在收益可能相當可觀。

吸引我注意的是他們計劃下個月申請加速批准，預計第二季度公布數據。如果獲得批准，Nomlabofusp可能成為首個真正的疾病修飾療法，專為弗里德雷希共濟失調症患者設計。FDA顯然確認他們的方法是利用皮膚FXN水平來衡量治療是否有效。如果一切順利，他們計劃在2027年上半年在美國上市。

股價在過去一年在1.61美元到5.37美元之間波動，所以這次漲幅還算不錯。他們展示的臨床數據似乎已經說服監管機構他們在朝著正確的方向努力。如果你對生技股感興趣，值得密切留意——這可能是少數真正成功的罕見疾病療法之一。