突破性臨床數據揭示Bempikibart在治療嚴重掉髮方面的持久效果

生物科技領域迎來了一個重要里程碑，Q32 Bio 在 2025 年美國皮膚科學會年會於奧蘭多公布了令人信服的 bempikibart 第二期 2a 臨床試驗結果。研究結果描繪出一幅引人入勝的畫面：嚴重斑禿患者經歷了有意義的毛髮再生，且不僅在治療結束後停止，反而在數週內持續加深。

核心發現：反應持續超過治療期

最吸引研究人員注意的並非僅僅是在 24 週劑量期間的改善，雖然這點值得注意。更令人振奮的是，患者停止接受 bempikibart 注射後，長時間內仍觀察到持續且逐步的反應。在研究的按方案人群中，每兩週接受 200mg 皮下注射的患者，在第 24 週 SALT (斑禿嚴重程度評分)降低了 16%，而安慰劑組僅改善了 2%，這一差異具有統計學意義（p 值為 0.045）。

在治療後的觀察期內，情況變得更加令人振奮。到第 36 週，也就是最後一次注射後整整 12 週，接受 bempikibart 的患者展現出更大的改善，平均 SALT 分數下降達 20%。基線嚴重疾病 (SALT 分數介於 50-95) 的患者反應尤其強烈，26 週時減少了 27%，並在第 36 週持續保持 28% 的降低。

或許最具挑戰性的是超長期的觀察結果。有兩名患者在第 55 週，即最後一次用藥約七個月後，仍展現出持續且改善的反應，暗示該藥物可能誘發研究人員所稱的「緩解效應」。這一現象暗示著根本的免疫系統再平衡，而非僅僅是暫時抑制症狀。

重要的臨床細節

該試驗的主要分析納入 41 位患者，其中 23 位接受 bempikibart，4 位為安慰劑組。在 SALT 分數的亮眼改善之外，數據還顯示其他令人鼓舞的信號。到第 26 週，14% 的 bempikibart 患者 SALT 分數降至 20 或以下，幾乎達到毛髮幾乎完全再生的程度，而安慰劑組則為 0%。在基線嚴重疾病的患者中，達到此里程碑的比例為 21%。

患者的體驗也很重要。研究人員在正式試驗結束後聯繫參與者，幾乎所有有改善的受訪者——12 位完成方案且反應良好的患者——都維持或進一步改善了毛髮再生狀況。追蹤期中位延長至 41 週，其中 7/12 的患者 (7/12) 展示出超越治療階段的額外毛髮生長。

分子機制：為何這可能奏效

Bempikibart 是一種完全人源化的抗 IL-7Rα 抗體，代表在免疫調控方面的高階干預。該藥物阻斷兩條信號通路——IL-7 和 TSLP，這兩者似乎在驅動斑禿的 T 細胞介導攻擊毛囊中扮演核心角色。藥代動力學研究證實，採用此劑量方案能達到理想的血中濃度，而生物標記物評估則顯示 Th2 相關標記物如 TARC、IgE 和嗜酸性粒細胞顯著降低。CD3+ T 細胞水平也如預期隨 IL-7Rα 阻斷而下降，證實 bempikibart 有效作用於其預定目標。

安全性方面仍令人安心，未出現 3 級或以上的不良事件，且在 bempikibart 組中未見病毒感染，這在免疫調節療法中有時是個擔憂。

下一步：擴展證據

Q32 Bio 承諾將大幅推進開發計畫。預計在 2025 年上半年啟動一項開放標籤延伸研究，沿用本次試驗相同的劑量方案。這一持續接觸階段將提供更長期的追蹤數據，並回應參與者希望繼續或重新治療的需求。

更具雄心的下一步是 SIGNAL-AA 第 B 部分，預計在 2025 年上半年開始劑量，預期於 2026 年中公布初步結果。該試驗將採用加強劑量策略——每週四次負荷劑量，接著 32 週維持治療，約 20 位可評估患者。36 週的延長治療期和 52 週的總觀察期旨在產生完整的安全性與療效數據，為潛在的關鍵性試驗提供基礎。

對斑禿患者的更廣泛意義

對抗斑禿——一種免疫功能失調引發的毛髮脫落，範圍從局部斑片到全頭禿的疾病——的患者來說，治療選擇一直非常有限。目前尚無獲批的生物製劑療法，患者多依賴效果有限的局部或局部注射療法，或具有較廣副作用的系統性免疫抑制劑。

若 bempikibart 的潛力能在後續臨床試驗中得到證實，或許能成為這些患者首個具有疾病修飾作用的生物製劑選擇。其反應的持久性，即使在停藥約七個月後仍見改善，暗示其作用機制與傳統免疫抑制不同——可能真正實現免疫功能的再平衡，而非僅僅抑制。

結合臨床明顯改善、安全性良好、目標參與可測量，以及治療後反應持續加深的有趣現象，bempikibart 已成為一個值得緊急推進到後期評估的差異化治療方案。